我们将展示临床前结果，证明 Tevard Biosciences' tRNA 疗法对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的潜力。
Tevard Biosciences 是一家私营生物技术公司，在开发基于 tRNA 的药物治疗各种遗传疾病方面处于领先地位。
在DMD疾病模型中，研究表明Tevard的抑制tRNA保留了全长的肌营养不良蛋白并恢复了运动功能，同时没有表现出负面治疗效果。
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该公司将在 2025 年 5 月 13 日至 17 日举行的美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT) 年会上口头介绍该研究结果的详细信息。
Tevard Biosciences 联合创始人、总裁兼首席执行官 Daniel Fischer 表示：“我们期待分享我们在杜氏肌营养不良症 (DMD) 中 tRNA 项目的临床前研究成果，该研究证明了在疾病模型中能够挽救全长肌营养不良蛋白并恢复运动功能，且无毒性证据。这些早期数据支持我们的抑制型 tRNA 方法为携带无义突变的杜氏肌营养不良症患者提供高效治疗的潜力。我们相信，这些结果也预示着我们的 tRNA 平台将应用于其他疾病，包括心肌病，我们的首席科学家已证明该平台能够在扩张型心肌病模型中恢复全长肌联蛋白。”
亮点：
- 使用 D2-mdx 小鼠模型进行研究的临床前结果，该模型含有 DMD 基因的无义突变，并重现了人类 DMD 病理学的关键方面
- 给药后 6 周，接受治疗的动物的肌肉以剂量依赖性方式表达全长肌营养不良蛋白
- 拯救的蛋白质在 6 周时以类似于野生型肌营养不良蛋白的方式组织
- 给药后 12 周，运动功能明显恢复，表现为转棒性能测试潜伏期增加，前肢和后肢握力明显增加
- 通过主要器官或血液化学的行为或组织学变化来衡量，没有证据表明治疗有不良反应
无义突变是指提前终止密码子阻止全长抗肌萎缩蛋白的翻译，在约15%肌营养不良症患者中发现，并且与更严重的疾病形式相关。抑制性tRNA是指反密码子发生改变的tRNA分子，它可以读取无义突变并恢复全长的功能性蛋白质。由于只有三个提前终止密码子（TGA、TAA和TAG），有限数量的抑制性tRNA可能能够治疗所有携带无义突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
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Bu çalışma tam uzunlukta distrofin üretilmesi açısından çok önemli。
Fakat çalışma anlamsız mutayonlar için yapılmış。
BMD 和 DMD 是完全有效的。