马德里研究人员利用纳米粒子治疗杜氏肌营养不良症取得重要进展

马德里自治区在杜氏肌营养不良症的治疗方面取得了重大进展,杜氏肌营养不良症是一种目前尚无治愈方法的退行性疾病。马德里公报称,马德里专家在使用纳米颗粒治疗杜氏肌营养不良症方面取得了重大突破。

马德里自治区在杜氏肌营养不良症的治疗方面取得了重大进展,杜氏肌营养不良症是一种目前尚无治愈方法的退行性疾病。位于首都的马德里高等研究院 (IMDEA Nanoscience) 与罗马天主教圣心大学和波尔多大学合作,开发了一种策略,可以更有效地运输 microRNA(调节基因的分子)并刺激纤维的产生。

杜氏肌营养不良症的新研究

研究人员已经开发出一种策略,利用纳米粒子作为载体,将这种治疗方法精确地传送到干细胞,这一进步还可以防止其在大脑、肾脏或肝脏等其他器官中积聚。

这种遗传性疾病的特点是肌肉逐渐萎缩,这是由于调节正常功能和再生所必需的蛋白质的基因发生突变造成的。患有这种疾病的人的骨骼肌、心脏肌和肺肌都会退化。

目前有许多临床试验尝试通过静脉注射药物来治疗该病。然而,由于药物的稳定性和渗透性较差,通过血液输送药物变得很复杂。

令人鼓舞的结果

得益于此,在实验室和动物模型中实现了细胞和生化变化,不仅观察到了细胞水平的再生,还观察到了功能水平的恢复。此外,这种方法由 Álvaro Somoza 教授的 IMDEA Nanoscience 团队开发,具有生物相容性、无毒、无免疫原性,可轻松适应治疗各种疾病。

这项技术目前已在动物模型中得到证实,但尚未准备好用于人类。然而,它为未来治疗方法的开发铺平了道路,利用这些知识可以有效治疗杜氏肌营养不良症。

了解更多: 杜氏肌营养不良症的新基因疗法

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