Entrada Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已解除对 ENTR-601-44 的临床暂停，并授权启动 ELEVATE-44-102，这是一项 1b 期多次递增剂量 (MAD) 临床研究，用于治疗 ENTR-601-44 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 成人患者，这些患者的 DMD 基因突变已得到确认，可通过外显子 44 跳跃进行治疗。[阅读更多： 即将推出的外显子 44 跳跃疗法]
全球 ELEVATE-44 项目包括美国的 ELEVATE-44-102 研究和美国以外的 ELEVATE-44-201 研究，将覆盖广泛的 DMD 患者群体，并支持对早期和晚期疾病患者进行 ENTR-601-44 评估。[阅读更多： 什么是外显子跳跃？]
Entrada Therapeutics 宣布 FDA 取消 ENTR-601-44 的临床暂停
- 获得 FDA 授权启动 ELEVATE-44-102，这是一项针对患有杜氏肌营养不良症的成年人的 ENTR-601-44 的 1b 期多剂量递增临床研究。
- 紧随其后的是最近获得英国药品和保健产品管理局对ELEVATE-44-201的授权。
- 扩大全球 ELEVATE-44 临床项目，将患有杜氏肌营养不良症的儿童、成人、可行走和不能行走的患者纳入其中。
该公司计划于 2026 年上半年启动学习招生，以实现向 OLE 的无缝过渡。
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