Dyne Therapeutics, 10 Ocak 2025'te düzenlediği bir yatırımcı etkinliğinde DYNE-101 ve DYNE-251 terapileri için olumlu klinik veriler duyurdu. Miyotonik distrofi tip 1 (DM1) için DYNE-101, önemli ekleme düzeltmesi ve işlevsel iyileştirmeler gösterdi ve bu durum Dyne'ı, 6,8 mg/kg Q8W'lik bir kayıt dozu ve 2026'nın ilk yarısında olası bir ABD Hızlandırılmış Onay başvurusu ile ACHIEVE denemesinin küresel bir Kayıt Genişletme Kohortu planlamaya yöneltti.
Bu arada, Duchenne kas distrofisini (DMD) hedefleyen DYNE-251, distrofini bir vekil uç nokta olarak temel alarak ABD Hızlandırılmış Onayı'nı da takip ediyor ve 2025'in sonlarında verilerin 2026'nın başlarında bir başvuruyu desteklemesi bekleniyor. Her iki program da bu genetik hastalıklar için tedavi paradigmalarını dönüştürmede umut vadediyor.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Tedavileri (Tüm Araştırmaların Listesi)
