Catalyst Pharmaceuticals, Sağlık Kanada'nın Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için öncelikli inceleme statüsüyle AGAMREE (vamorolon) için Yeni İlaç Başvurusunu (NDS) kabul ettiğini duyurdu. Onaylanırsa, AGAMREE, 2025'in sonuna kadar potansiyel pazarlama yetkisiyle DMD için Sağlık Kanada tarafından onaylanan ilk ve tek tedavi olacak.
Başvuru, AGAMREE'nin ABD'deki (2023) ve Avrupa Birliği'ndeki (2024 başı) onaylarını takip ediyor. Kanada Nöromüsküler Hastalıklar kayıt defterine göre, Kanada'da 800'den fazla erkek ve genç erkek, distrofin protein eksikliğinden kaynaklanan kas zayıflığına neden olan nadir bir hastalık olan DMD ile yaşıyor. (Agamree nedir?)
İlacın geliştirilmesi, küresel onayına katkıda bulunan beş Kanada merkezinde klinik denemeleri içeriyordu. Defeat Duchenne Canada ve Muscular Dystrophy Canada gibi hasta örgütleri, Kanada'da şu anda onaylı tedavi eksikliğini vurgulayarak bu gelişmeyi memnuniyetle karşıladılar.
