Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde SRP-9001-104: Çalışmada Sarepta'nın ELEVIDYS'inin uygulanmasından önce imlifidaz ile tedavi edilen üç DMD hastası için üst düzey sonuçlar bildirildi.
Sarepta ve Genethon tarafından desteklenen iki gen terapisi çalışması, imlifidazın anti-AAV antikorlarını önemli ölçüde azaltarak gen terapisinin uygulanmasına olanak sağlama yeteneğini desteklemektedir.
Yüksek Anti-AAV Antikorları Artık Gen Terapisi Uygulamasına Engel Olmayabilir
Tek doz imlifidazdan sonra, hastalarda IgG antikorlarında hızlı bir düşüş gözlemlendi ve başlangıç seviyesinden ≥95% daha düşük seviyelere indi. Ayrıca, mevcut anti-AAV antikorları 1:400 titresinin altına düşerek ELEVIDYS ile tedaviye olanak sağladı. Çalışmada yeni bir güvenlik sinyali gözlemlenmedi. Bu ilk klinik veriler, imlifidazın anti-AAV antikorlarını önemli ölçüde azaltarak gen terapilerinin uygulanmasına olanak sağlama yeteneğini desteklemektedir. İmlifidase Hakkında Daha Fazla Bilgi Edinin.
