Keros Therapeutics, 6 Eylül 2025 Cumartesi günü Amerikan Kemik ve Mineral Araştırmaları Derneği'nin 2025 Yıllık Toplantısı'nda sağlıklı erkek gönüllüler üzerinde gerçekleştirdiği KER-065 Faz 1 klinik denemesinden elde edilen ek klinik verileri sunduğunu duyurdu.
Başkan ve İcra Kurulu Başkanı Jasbir S. Seehra, "KER-065'nin güçlü kemik anabolik aktivitesi de dahil olmak üzere geniş terapötik potansiyelini vurgulayan ek veriler sunmaktan mutluluk duyuyoruz," dedi. "Bu veriler, ilerleyen kas güçsüzlüğü ve kronik kortikosteroid kullanımı sonucu kemik kaybının meydana geldiği Duchenne kas distrofisinde KER-065'nin potansiyelini göstermeye devam ediyor."
KER-065 Klinik Sunum
Bu Faz 1 klinik çalışma, sağlıklı erkek gönüllüler üzerinde yürütülen randomize, çift kör, plasebo kontrollü, iki aşamalı doz artırımı (tek doz ve çoklu artan doz) çalışmasıdır. Bu çalışmanın temel amaçları, KER-065'nin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetiğini değerlendirmekti. Keşifsel sonlanım noktaları arasında kemik, yağ dokusu, kas, kalp dokusu ve fibrozis üzerindeki farmakodinamik etkinin değerlendirilmesi yer almaktadır. Bu çalışmadan elde edilen ilk veriler Mart 2025'te raporlanmıştır. Devamını oku –
29 Nisan 2025 tarihli son veri kesme tarihi itibarıyla, KER-065 tedavisi test edilen tüm doz seviyelerinde genel olarak iyi tolere edilmiştir. Doz sınırlayıcı toksisite veya ciddi advers olay bildirilmemiştir. Tedaviyle ilişkili 4. derece bir advers olay (kreatin kinaz seviyelerinde yükselme) gözlenmiş, ancak bu olayın tedaviyle ilişkili olmadığı değerlendirilmiştir. Gözlemlenen advers olayların çoğu hafif ila orta şiddette olup, iyileşmiştir.
Bu denemeden elde edilen ek sonuçlar, veri kesme tarihi itibarıyla KER-065 ile tedavinin şu sonuçları verdiğini göstermiştir:
- Kemik mineral yoğunluğunda (“BMD”) gözlemlenen artışlarla gösterildiği gibi, doku düzeyindeki değişikliklerle tutarlı olan artmış kemik oluşumu ve azalmış kemik yıkımı kemik biyobelirteçlerindeki değişiklikler
- 85. günde tüm vücuttaki BMD iyileşmeleri, 141. güne kadar (birden fazla artan doz kohortunda son dozdan üç ay sonra) devam etti ve bu da osteoblast ve osteoklast aktivitesi arasında bir denge olduğunu düşündürmektedir.
- 141. güne kadar sürdürülen üç dozun ardından lomber omurga BMD'sinde artış
KER-065 nedir?
KER-065, aktivin reseptörü tip IIA ve aktivin reseptörü tip IIB'den türetilen ve Fc alanı olarak bilinen insan antikorunun bir kısmına kaynaştırılmış modifiye edilmiş bir ligand bağlanma alanından oluşan yeni bir ligand tuzağıdır. KER-065, bir ligand tuzağı görevi görecek ve aktivin reseptörleri aracılığıyla sinyal gönderen iki ligand olan miyostatin ve aktivin A'nın biyolojik etkilerini inhibe edecek şekilde tasarlanmıştır. Bu ligandlar, iskelet kası rejenerasyonunu, kas boyutunu ve gücünü artırır, vücut yağını azaltır, iskelet kası fibrozunu azaltır ve kemik gücünü artırır.
