Indiana Üniversitesi'nde pediatri profesörü olan Dr. Renzhi Han, Duchenne (DMD) hastalığının tedavisi için yeni bir gen tedavisi üzerinde çalışıyor ve çalışmanın devamı için fon arıyor.
Buna göre bir duyuru Indiana Üniversitesi tarafından Temmuz 2024'te yapılan bu yeni gen terapisi fareler üzerinde test edildi ve çok başarılı sonuçlar elde edildi. DMD Warrior olarak Dr. Renzhi Han'a ulaştık ve bu çalışmanın mevcut durumu hakkında bilgi aldık.
Şu anda fon arıyoruz
Yoğun çalışmalarının arasında bize 'Yeni gen terapisi yaklaşımımız klinik öncesi hayvan modellerinde ümit verici sonuçlar gösterdi. Yaklaşık iki yıl içinde klinik çalışmalara başlamadan önce daha fazla klinik öncesi etkinlik ve güvenlik testi yapmak için fon arıyoruz.' diye yanıtladı.
Çalışmanın kıdemli yazarı ve IU Tıp Fakültesi'nde pediatri profesörü olan Dr. Renzhi Han, "Duchenne kas distrofisi için mevcut gen terapisi, distrofinin kısaltılmış bir versiyonunu kullanıyor" dedi. "Ne yazık ki, bu seçenek kasları tam olarak korumuyor çünkü tam uzunluktaki distrofinin birçok önemli işlevsel alanından yoksun."
ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin yakın zamanda Duchenne kas distrofisi için mikro-distrofin gen terapisini onayladığını belirten Han, tedavi sonuçlarının beklenenden daha az tatmin edici olduğunu söyledi.
Herman B Wells Pediatrik Araştırma Merkezi'ndeki Han ve ekibi, adeno-ilişkili virüs yöntemlerini kullanarak hücrelere ekstra büyük terapötik genler ulaştırma deneyimlerine dayanarak, distrofin proteininin tam bir versiyonunu kaslara ulaştırmak için üçlü adeno-ilişkili bir virüs vektör sistemi geliştirdiler.
Distrofin Proteininin Tam Sürümü
Han, "Yeni üç vektörlü sistemimizi, tam uzunluktaki distrofin proteinini etkili bir şekilde ürettiğinden ve birleştirdiğinden emin olmak için optimize ettik ve test ettik" dedi. "Verilerimiz, DMD'li farelerin hem iskelet hem de kalp kaslarında tam uzunlukta distrofini başarıyla restore ettik"Bu da kas sağlığında, gücünde ve işlevinde önemli gelişmelere yol açıyor."
Han, üçlü adeno ilişkili virüs vektör sistemi için geçici bir patent başvurusunda bulundu ve tedaviyi pazara sunmak için IU İnovasyon ve Ticarileştirme Ofisi ile iş birliği yapıyor. Ayrıca Duchenne kas distrofisi hastalarının umut vadeden yeni tedavi seçeneklerine erişebilmesi için ek fon arıyor.
"Bu yeni gen tedavisi yaklaşımının, hastalara şu anda sahip oldukları tedavilere kıyasla önemli avantajlar sağladığına inanıyorum ve bunu daha ileri klinik geliştirmeye sunmak için sabırsızlanıyorum" dedi.
IU Tıp Fakültesi'ndeki diğer çalışma yazarları arasında Yuan Zhou, Chen Zhang, Weidong Xiao ve Roland W. Herzog yer alıyor.
