Врачи системы здравоохранения Университета Майами и детской больницы Хольц играют важную роль в обеспечении доступа к ELEVIDYS.
Терапия доставляет функциональный микроген в мышечные клетки, потенциально останавливая прогрессирование МДД, а в некоторых случаях, возможно, и обращая его вспять.
Рания была первой женщиной, когда-либо проходившей лечение препаратом ELEVIDYS.
Братья и сестры Рания, которой 15 лет, и Амир, 8 лет, получили свои отдельные вливания ELEVIDYS в детской больнице Хольц в конце октября. Им, возможно, придется ждать несколько месяцев, чтобы узнать, было ли лечение успешным, но первые признаки обнадеживают.
«На последнем приеме у Рании уже было улучшение, она чувствовала себя сильнее, больше ходила и меньше полагалась на инвалидную коляску», — сказала доктор Лопес-Альберола.
[…] Врачи системы здравоохранения Университета Майами и детской больницы Хольц оценили эффективность… […]