Solid Biosciences сообщил, что в ходе клинического исследования генной терапии SGT-003 препарат был введен четырем пациентам; препарат хорошо переносился всеми пациентами, побочных эффектов не наблюдалось; данные по первым трем пациентам могут быть доступны в первом квартале 2025 года.
Генная терапия SGT-003 при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)
- Препарат SGT-003 по-прежнему хорошо переносится первыми четырьмя пациентами, которым была назначена доза в продолжающемся клиническом исследовании INSPIRE DUCHENNE.
- Продолжается набор пациентов и дозирование в рамках расширенного протокола INSPIRE DUCHENNE.
- В Северной Америке открыто шесть клинических центров (пять в США, один в Канаде).
- Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) одобрило заявку на проведение клинического исследования INSPIRE DUCHENNE (CTA), первоначальная активация которого ожидается во второй половине 2025 года.
- Компания Solid рассчитывает предоставить данные по первым трем пациентам, получившим вакцину, в первом квартале 2025 года.
Узнать больше: Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
[…] Solid Biosciences публикует информацию о клиническом испытании генной терапии SGT-003 […]