Исследователи из Университета Альберты разрабатывают молекулу, которая обходит генетическую мутацию, чтобы восстановить важный белок, восстанавливающий мышцы. Узнайте больше об исследовании генной терапии OligomicsTx…
Исследовательская группа из Университета Альберты сделала первый шаг к доказательству того, что ее инновационная генная терапия может успешно лечить редкое генетическое заболевание под названием дисферлинопатия, которое нарушает способность организма восстанавливать поврежденные мышцы.
В недавно опубликованных результатах исследования группа сообщает, что разработала новый антисмысловой олигонуклеотид для лечения дисферлинопатии. Молекула эффективно восстановила функцию восстанавливающего мышцы белка дисферлина при использовании для лечения клеток пациентов с дисферлинопатией. Молекула запускает процесс, называемый «пропуском экзона», который позволяет клеткам обходить дефектные генетические инструкции и вырабатывать белок, необходимый для восстановления мышечной ткани. [Читать далее]
«Наша цель — разработать новые терапевтические средства и в конечном итоге вылечить мышечную дистрофию и нервно-мышечные заболевания, используя новые технологии, такие как антисмысловые олигонуклеотиды и редактирование генома CRISPR, чтобы помочь пациентам снова ходить», — говорит профессор медицинской генетики Тошифуми Йокота. [Кто такой Тосифуми Ёкота?]
