Entrada Therapeutics объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) сняло клиническую задержку с ENTR-601-44 и предоставило разрешение на начало ELEVATE-44-102, клинического исследования фазы 1b с многократной возрастающей дозой (MAD) ENTR-601-44 для потенциального лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у взрослых пациентов с подтвержденной мутацией в гене МДД, поддающейся пропуску экзона 44. [Подробнее: Предстоящие терапии пропуска Exon 44]
Глобальная программа ELEVATE-44, которая включает исследование ELEVATE-44-102 в США и ELEVATE-44-201 за пределами США, охватит широкую популяцию пациентов с МДД и поддержит оценку ENTR-601-44 у пациентов как с ранней, так и с поздней стадией заболевания. [Подробнее: Что такое пропуск экзонов?]
Entrada Therapeutics объявляет об отмене клинического удержания FDA по ENTR-601-44
- Получено разрешение FDA на начало ELEVATE-44-102, клинического исследования фазы 1b с многократной возрастающей дозой ENTR-601-44 у взрослых, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна.
- Недавно получено разрешение Агентства по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании на применение препарата ELEVATE-44-201.
- Расширяет глобальную клиническую программу ELEVATE-44, включив в нее детей, взрослых, амбулаторных и неамбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Компания планирует начать набор на обучение в первой половине 2026 года, что позволит осуществить плавный переход к программе OLE.
Узнать больше: Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
