Эффективность Elevidys в лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) показала многообещающие результаты в клинических исследованиях, но достаточно ли этих результатов? Цена $3 миллиона считается непомерной во всех сообществах МДД, и, к сожалению, многие семьи пытаются получить доступ к лечению, организуя индивидуальные кампании.
Сегодня мы обсудим с турецким представителем DMD WarrioR его взгляды на Elevidys. Мы поделимся тем, что наш турецкий представитель написал Sarepta и Roche для Elevidys и какие ответы он получил, без комментариев. Мы думаем, что это интервью будет интересно всем пациентам с МДД и их семьям в мире. Насколько хорошо Elevidys помогает в лечении МДД? Стоит ли он 3 миллиона американских долларов?
По мере того, как мы исследуем эти вопросы, мы надеемся обеспечить ясность и понимание потенциальных преимуществ и проблем, связанных с Elevidys. Наше обсуждение также коснется более широких последствий для доступа к инновационным методам лечения для пациентов с МДД во всем мире.
Наши вопросы о Elevidys и полученные нами ответы:
Стоит ли Elevidys 3 миллиона американских долларов?
Мой ответ на это таков: Нет, эта цена слишком высока.
Насколько увеличится нормальная продолжительность жизни ребенка, принимающего Elevidys?
Никто не знает ответа на этот вопрос!
Почему вы думаете, что генная терапия Elevidys стоит дорого?
Прежде всего, позвольте мне заявить, что я тоже родитель с МДД. Допустим, я каким-то образом получил генную терапию Elevidys. Насколько дольше это лечение продлит жизнь моего ребенка? Sarepta должна ответить на этот вопрос, чтобы я мог понять, стоит ли это 3 миллиона долларов США или нет.
Есть ли у вас еще какие-либо опасения по поводу Elevidys?
Конечно, есть. Например, насколько снижаются уровни КК, АСТ, АЛТ у детей, принимающих Elevidys? Sarepta должна подробно и прозрачно объяснить это.
Что вы написали Сарепте и Роше?
Как турецкий представитель DMDWarrior, я сначала отправил подробное электронное письмо в Sarepta. Я спросил, когда Roche подаст заявку на получение лицензии в Турции. Sarepta ответила мне на мое пятое электронное письмо, я думаю. Они сказали, что спросят Roche о проблеме и свяжутся с нами. Тем временем мы, как команда, пытались договориться о встрече с Roche Turkiye, но нам это не удалось. Мы так и не получили ответа или объяснений от Sarepta в ходе этого процесса.
Что они ответили?
Ничего!
Какой самый главный вопрос у вас на уме?
Микродистрофин имеет размер около 30% немутировавшего дистрофина.
Когда мы смотрим на клинические испытания, Elevidys позволяет производить между 30% и 40% микродистрофин. Но я не думаю, что эти данные очень значимы. Никто не знает, насколько это эффективно. Итак, согласно всем этим данным, стоит ли это лечение 3 миллиона долларов США?
Например, если бы Elevidys производился из 100% нормального дистрофина, возможно, стоимость $3 млн. показалась бы нормальной в фармацевтической промышленности, но Sarepta также утверждает, что Elevidys не является панацеей.
Есть ли у вас какие-либо вопросы, которые вы хотели бы задать Sarepta в ходе этого интервью?
Да.
Как долго это лечение сохранит жизнь моему сыну?
Почему лечение генной терапией Elevidys стоит $3 миллиона?
Что происходит с уровнями КК, АСТ и АЛТ после приема Elevidys?
Почему они не подают заявки на получение лицензий во всех странах? [Читать далее]
Почему они не отвечают DMDWarrioR?
Что вы думаете об обеспокоенности Министерства здравоохранения Чили относительно эффективности Elevidys?
Sarepta необходимо предоставить все данные и четко объяснить, почему это лечение стоит 1 TP66T3 млн.
Я согласен с заявлениями министра здравоохранения Чили по этому вопросу. [Читать далее]
Как вы думаете, получит ли Elevidys одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA)?
Все хотят, чтобы это одобрение было дано EMA. Но я думаю, что клинические результаты не будут сочтены достаточными. На самом деле, наиболее вероятной причиной отказа будет непомерная цена. Более того, в Европе есть серьезные исследования, и EMA будет учитывать эффективность наряду с ценой при оценке Elevidys. [Читать далее]
Что вы думаете о других клинических испытаниях?
Если вы спросите мое личное мнение, то большинство из них будут эффективнее и дешевле, чем Elevidys.
В настоящее время существуют исследования, которые производят более высокие уровни микродистрофина. Некоторые исследовательские компании даже говорят, что им удалось произвести нормальный дистрофин.
Что вы хотели бы сказать тем, кто следует за вами в Турции?
В настоящее время значимые исследования проводятся в Турции, России, Китае, Франции, Канаде и Японии.
Новости об этих исследованиях вскоре начнут попадать в прессу.
Проводится ли исследование МДД в Турции?
Конечно, есть. В Турции есть очень ценные исследователи. Их работы быстро продвигаются. Мы очень внимательно следим и находимся на связи.
Возможно, сюрприз придет из Турции.
Мы хотели бы поблагодарить нашего турецкого друга за то, что он поделился своими взглядами. Мы надеемся, что Elevidys и все другие варианты лечения дойдут до Турции и будут покрыты компенсацией государства.
