Является ли генная терапия Дюшенна подходящим методом лечения, несмотря на ее иммуногенный класс?
Прогрессирующая мышечная слабость и возможная смерть в результате кардиомиопатии или респираторных осложнений являются отличительными признаками мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), тяжелого...
Новые исследования взаимодействия белков при мышечной дистрофии Дюшенна ведут к более целенаправленной терапии
Новаторское открытие продемонстрировало сложные взаимоотношения между дистрофином, белком стабильности мышц, и его сопутствующим белком дистробревином, открывая новые возможности для изучения...
Моделирование с использованием рыбок данио-рерио даёт многообещающие результаты в исследовании болезни Дюшенна (МДД)
Рыбка данио рерио (Danio rerio) стала ценным модельным организмом для исследования развития опорно-двигательного аппарата и патофизиологии связанных с ним заболеваний. Ключевые гены и биологические...
Врачи системы здравоохранения Университета Майами и детской больницы Хольц оценили эффективность препарата ELEVIDYS
Врачи University of Miami Health System и Holtz Children's Hospital играют важную роль в обеспечении доступа к ELEVIDYS. Терапия обеспечивает функциональную микрогенную...
Инструмент редактирования генов SPLICER имеет большой потенциал для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Новый инструмент редактирования генов, который помогает клеточным механизмам пропускать части генов, ответственные за заболевания, был применен для снижения образования...