Entos Pharmaceuticals разрабатывает повторно дозируемую полноразмерную генную терапию дистрофином: метод Fusogenix PLV

Платформа Entos Pharmaceuticals Fusogenix PLV — это система доставки, которая сочетает в себе лучшие аспекты вирусных и невирусных подходов. Используя совершенно новый механизм внутриклеточной доставки РНК, ДНК и терапий редактирования генов, Fusogenix PLV подходит для широкого спектра лучших в своем классе генетических лекарств. Entos стремится использовать эту технологию для разработки лекарств и улучшения жизни пациентов и их семей.

Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos) — биотехнологическая компания, которая создает генную терапию с использованием своей невирусной, повторно используемой технологии доставки Fusogenix PLV. CureDuchenne Ventures объявила о первоначальных инвестициях в размере $1 млн в Entos. Чтобы вылечить мышечную дистрофию Дюшенна (МДД), Entos использует это финансирование для разработки терапии, нацеленной на мышцы, которая доставляет полноразмерный дистрофин.

CureDuchenne Ventures инвестирует в Entos Pharmaceuticals

«Мы очень воодушевлены потенциалом технологии Entos Pharmaceuticals и с нетерпением ждем сотрудничества с Entos в поисках генной терапии, которая преодолеет ограничения текущих подходов на основе AAV — такой, которая не будет исключать людей с уже существующим иммунитетом, позволит проводить повторную дозировку и, что особенно важно, будет доставлять полноразмерный дистрофин во все необходимые мышечные ткани», — сказала Дебра Миллер, основатель и генеральный директор CureDuchenne. Фузогеникс ПЛВ

«CureDuchenne уже давно является лидером в финансировании инновационных терапевтических подходов, и эти инвестиции подчеркивают наше постоянное использование венчурной филантропии для ускорения прогресса в направлении преобразующего лечения Дюшенна. Мы выражаем нашу искреннюю благодарность нашим донорам и сообществу Дюшенна — ваша поддержка сделала эти инвестиции возможными и продолжает способствовать прогрессу в направлении излечения».

Что такое Фузогеникс ПЛВ

Платформа доставки Fusogenix PLV создана на основе наших фирменных фузогенных белков FAST для обеспечения слияния и внутриклеточной доставки терапевтических нуклеиновых кислот в клетки и ткани по всему организму, чтобы сделать эти столь необходимые методы лечения реальностью.

«Платформа Fusogenix PLV обеспечивает безопасную, эффективную и повторно используемую доставку полноразмерных функциональных генов, таких как дистрофин, в мышечные клетки по всему телу. Учитывая, что лечение на основе Fusogenix PLV может проводиться более одного раза, если это необходимо, это может стать настоящим переломным моментом», — сказал Джон Льюис, генеральный директор Entos Pharmaceuticals. «Мы надеемся, что этот подход действительно изменит ситуацию для людей с мышечной дистрофией Дюшенна и их семей».

- Подписывайтесь на нас -
DMDWarrioR Instagram
ИсточникPRNewswire

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Пожалуйста, введите ваш комментарий!
пожалуйста, введите свое имя здесь


Горячие темы

Похожие статьи