По данным пресс-службы Фонда, «в результате переговоров цена одного из самых дорогих в мире препаратов (Elevidys) снижена на 18%, то есть на 400 тыс. евро, до 2,2 млн евро».Часто задаваемые вопросы Elevidys)
Оглавление
Что такое Фонд Circle of Kindness?
В январе 2021 года президент России Владимир Путин подписал указ о создании Фонда 1ТП21Т. В список из 100 заболеваний, на которые распространяется действие фонда, входит улучшение организации и финансовой доступности лекарств и медицинских принадлежностей для детей с редкими и опасными для жизни заболеваниями.
Почему был создан фонд Circle of Kindness?
Системы здравоохранения несут тяжелое социально-экономическое бремя из-за орфанных заболеваний. Чтобы гарантировать пациентам с орфанными заболеваниями, особенно детям, доступ к дорогостоящим лекарствам, страны создают различные процедуры. В 2021 году в России был основан фонд «Circle of Kindness» для помощи детям с хроническими и опасными для жизни заболеваниями, включая редкие (орфанные) заболевания.
Отнять у богатых, отдать бедным
В России создан фонд под названием «Circle of Kindness», который финансируется за счет 2% индивидуального подоходного налога, собираемого с лиц с высоким доходом, несмотря на то, что редкие (орфанные) заболевания представляют собой существенное финансовое бремя для систем здравоохранения и что доступ к этим дорогостоящим методам лечения ограничен. С момента своего основания в 2021 году этот устойчивый механизм позволил обеспечить лекарственными средствами более 24 000 детей с редкими заболеваниями в 84 регионах Российской Федерации на общую сумму более $2,4 млрд долларов США. Решения о распределении ресурсов принимаются с использованием процесса оценки медицинских технологий.
2% подоходного налога с населения с высоким доходом идет на финансирование фонда «Circle of Kindness». Другими словами, каждый гражданин России, зарабатывающий более 5 миллионов рублей в год, жертвует 2% своих налогов в фонд. Помимо обеспечения доступа детей с редкими и опасными для жизни заболеваниями к орфанным препаратам, этот надежный и устойчивый метод финансирования также устраняет необходимость в постоянных общественных инициативах по сбору средств.
С момента своего основания «Circle of Kindness» оказала помощь более 24 000 детей в 84 населенных пунктах, потратив на это столь необходимое лечение 226 000 000 рублей (эквивалент $2,4 млрд долларов США).
Снижение цены на первую генную терапию Elevidys в России
Благотворительному государственному фонду Circle of Kindness совместно с Федеральной антимонопольной службой удалось существенно снизить стоимость препарата Elevidys (delandistrogene moxeparvec) — первого генотерапевтического препарата, производимого американской компанией Sarepta Therapeutics. Это первый препарат одноразового применения, разработанный для заместительной генной терапии у больных мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). В России препарат не зарегистрирован.
69 детей в России получили генную терапию Elevidys
За исключением детей с делециями в экзонах 8 и/или 9 гена МДД, Elevidys рекомендуется детям в возрасте 4–5 лет с подтвержденной мутацией в гене МДД. По данным Фонда, клинические испытания дали наилучшие результаты для детей этого возраста. Они начали закупать этот препарат в 2024 году. 69 детей с МДД уже получили одноразовый препарат для замены гена, который был предоставлен им в России, одной из первых стран, сделавших это. В период с 2021 по 2024 год Фонд оказал помощь 531 ребенку, страдающему этим заболеванием.
Узнать больше: Российская биотехнологическая компания «Генериум» начала клинические испытания генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
