Terapias genéticas, particularmente aquelas como Elevidys, têm o potencial de revolucionar o tratamento de distúrbios genéticos raros e graves, como a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Elevidys, desenvolvido pela Sarepta, é uma terapia genética projetada para tratar essa condição debilitante, substituindo o gene defeituoso responsável pela DMD por um funcional. Apesar de seus resultados promissores, a Roche tem sido seletiva sobre os mercados nos quais solicita aprovação regulatória, levantando questões sobre por que não está buscando autorização de comercialização em todos os países.
Se você está se perguntando quando a terapia genética Elevidys chegará ao seu país, este artigo pode ajudar você a ter uma ideia.
Índice
As complexidades da expansão do mercado global
A decisão da Roche de não solicitar autorização de comercialização em todos os países é motivada por uma combinação de fatores comerciais, regulatórios e estratégicos. Uma das principais considerações é a complexidade e os custos associados à obtenção de aprovação regulatória em diferentes regiões. Mas as empresas Roche e Sarepta não devem se esconder atrás de tais desculpas.
Agências reguladoras ao redor do mundo, como a US Food and Drug Administration (FDA), a European Medicines Agency (EMA) e outras, têm padrões, cronogramas e requisitos variados para produtos de terapia genética. Enquanto a FDA e a EMA fizeram avanços consideráveis na agilização do processo de aprovação para terapias genéticas, outros países podem não ter estruturas semelhantes, tornando o processo de aprovação mais lento, mais caro e incerto.
Além disso, a aprovação regulatória em certas regiões pode exigir ensaios clínicos extensivos ou estudos locais que nem sempre são viáveis, especialmente em países onde a prevalência da doença é menor ou onde a infraestrutura clínica pode ser insuficiente. Os recursos necessários para tais ensaios podem ser um impedimento para uma empresa como a Roche, que pode priorizar mercados onde percebe o maior retorno sobre o investimento.
Preocupações comerciais: os altos riscos do licenciamento global
Preocupações comerciais também desempenham um papel crucial na tomada de decisões da Roche. O custo da terapia genética, especialmente Elevidys, é extraordinariamente alto; uma única dose do tratamento é supostamente comercializada a $3 milhões.
Em países onde os sistemas de reembolso são subdesenvolvidos ou onde os orçamentos para saúde são limitados, a viabilidade financeira da introdução de tal terapia pode ser questionável.
Mesmo em países com sistemas de saúde estabelecidos, como os da Europa ou dos EUA, negociar taxas de reembolso pode ser um processo longo e incerto.
Em muitos casos, as seguradoras e os governos hesitam em aprovar a cobertura de terapias com um custo inicial tão alto, especialmente quando os benefícios a longo prazo podem ser difíceis de quantificar.
A Roche também está considerando o tamanho do mercado em cada país.
A distrofia muscular de Duchenne, embora devastadora, afeta uma população de pacientes relativamente pequena em qualquer região. Em países onde a DMD é menos prevalente, o custo de levar o Elevidys ao mercado pode não justificar o potencial retorno do investimento.
A Roche pode preferir se concentrar em mercados maiores, com populações maiores de pacientes ou políticas de reembolso mais favoráveis, onde o custo de colocar o medicamento no mercado é mais facilmente absorvido.
O Impacto nas Famílias que Buscam Tratamento no Exterior
A falta de uma autorização de comercialização global para Elevidys tem consequências significativas para famílias de crianças que sofrem de Distrofia Muscular de Duchenne, especialmente em países onde o tratamento não está disponível.
Famílias que enfrentam opções limitadas de tratamento geralmente não têm outra escolha a não ser buscar tratamento no exterior, onde a terapia pode ser aprovada. Essa situação coloca um imenso fardo financeiro sobre os pacientes e suas famílias.
O alto custo do Elevidys, somado às despesas adicionais de viagem ao exterior — como viagens médicas, acomodações e outros custos logísticos — pode ser proibitivo. Para muitas famílias, a escolha de buscar tratamento em outro país pode resultar em dificuldades financeiras ou até mesmo falência.
Além disso, o desgaste emocional e físico de viajar para tratamento que salva vidas pode agravar a situação já desafiadora enfrentada pelos pacientes e suas famílias.
Embora alguns governos e organizações sem fins lucrativos estejam trabalhando para subsidiar o custo de viagens médicas, esses esforços geralmente são insuficientes para cobrir toda a gama de despesas envolvidas.
As famílias também podem enfrentar a incerteza e o estresse de lidar com sistemas de saúde estrangeiros, que podem variar significativamente em relação ao seu país de origem.
Além disso, a falta de opções de tratamento locais pode criar uma sensação de desigualdade, já que somente aqueles que têm condições financeiras de buscar tratamento no exterior terão acesso a terapias que podem salvar vidas, como o Elevidys.
Quão eficaz é o Elevidys?
A Sarepta já declarou que sua terapia genética Elevidys não é uma cura definitiva.
Quando estudos clínicos são examinados, pode-se observar que ele não produz níveis muito altos de distrofina, e suas pontuações na North Star Ambulatory Assessment (NSAA) não são tão impressionantes quanto o esperado. [Ler mais]
O preço do Elevidys é razoável com base nos resultados de ensaios clínicos?
Na nossa opinião, não.
Então por que a terapia genética Elevidys é tão cara? [Ler mais]
Muitos pacientes com DMD e suas famílias acreditam que o motivo pelo qual o Elevidys é tão caro é porque as empresas querem lucrar.
Por esta razão, os pacientes e as famílias que ainda têm tempo aguardam ansiosamente que as terapias genéticas alternativas sejam aprovadas e colocadas no mercado. [Novas terapias genéticas]
A política de preços altos da Sarepta e da Roche prejudica a confiança nessas empresas e na terapia genética.
Altos ganhos com campanhas individuais
Roche e Sarepta estão incentivando os pacientes com DMD a fazerem campanha individualmente?
Muitas famílias, cujo país ainda não aprovou a terapia genética Elevidys, estão tentando arrecadar dinheiro organizando campanhas individuais.
Um trade similar ao feito no Brasil pode não render altos retornos. Poderia ser esse o motivo? [Modelo de Compartilhamento de Riscos com a Roche]
O que você acha disso?
Como DMDWarrioR, enviamos e-mails para Sarepta e Roche sobre esse assunto diversas vezes.
Perguntamos por que eles não solicitam autorização de comercialização em todos os países!
Mas eles não nos deram uma resposta definitiva e convincente.
Isso nos deixou com sentimentos negativos sobre o preço exorbitante do Elevidys e por que nenhuma solicitação foi feita.
Conclusão: A necessidade de um acesso mais amplo à terapia genética
A abordagem seletiva da Roche para solicitar autorização de comercialização para Elevidys em diferentes países reflete as complexidades do mercado farmacêutico global. Obstáculos regulatórios, altos custos e preocupações comerciais pesam muito no processo de tomada de decisão da empresa. No entanto, as consequências para as famílias que buscam tratamento são significativas, com muitas delas tendo que arcar com os encargos financeiros e emocionais de buscar cuidados no exterior.
Para melhorar o acesso a terapias transformadoras como o Elevidys, é essencial que tanto as empresas farmacêuticas quanto os governos colaborem na redução das barreiras à aprovação e na expansão do acesso às terapias genéticas. [Ler mais]
Esforços para padronizar requisitos regulatórios, aumentar as opções de reembolso e oferecer assistência financeira às famílias podem ajudar a garantir que todos os pacientes, independentemente de onde vivam, tenham a oportunidade de se beneficiar de tratamentos inovadores como o Elevidys.
A longo prazo, um maior acesso global às terapias genéticas pode abrir caminho para sistemas de saúde mais equitativos e garantir que tratamentos que salvam vidas não sejam limitados pela geografia ou por meios financeiros.
