Os médicos do Sistema de Saúde da Universidade de Miami e do Hospital Infantil Holtz estão desempenhando um papel importante para obter acesso ao ELEVIDYS.
A terapia fornece um microgene funcional às células musculares, potencialmente interrompendo a progressão da DMD e, em alguns casos, possivelmente revertendo-a.
Raniya foi a primeira mulher tratada com ELEVIDYS.
Os irmãos Raniya, que tem 15 anos, e Amir, 8, receberam suas infusões únicas de ELEVIDYS no Holtz Children's Hospital no final de outubro. Eles podem ter que esperar vários meses para saber se o tratamento foi bem-sucedido, mas os primeiros sinais são encorajadores.
“Em sua consulta recente, Raniya já estava melhor, se sentindo mais forte, andando mais e não dependendo tanto de uma cadeira de rodas”, disse a Dra. Lopez-Alberola.
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