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Terapia genética
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Comunicados de imprensa
Novos dados funcionais positivos do ensaio clínico de fase 1/2 do RGX-202 Affinity Duchenne® relatados pela Regenxbio
Regenxbio RGX-202
Comunicados de imprensa
Entos Pharmaceuticals desenvolve terapia genética com distrofina de longa duração e redosoleável: método Fusogenix PLV
Comunicados de imprensa
Genethon relata resultados do ensaio clínico de terapia genética GNT0004: redução permanente nos níveis de CK em mais de 75%
Comunicados de imprensa
Sarepta Therapeutics anuncia aprovação no Japão de ELEVIDYS, uma terapia genética para tratar distrofia muscular de Duchenne
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O que vem a seguir para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) após gigantes farmacêuticas desistirem de pesquisar terapia genética baseada em AAV?
DMD
Micro Dystrophin: 5 perguntas críticas que todos estão pensando
Comunicados de imprensa
Scribe Therapeutics e Prevail Therapeutics compartilharão dados de edição genômica in vivo baseados em CRISPR na ASGCT 2025
Comunicados de imprensa
Fundação Circle of Kindness, sediada na Rússia, anuncia redução no preço do 18% para terapia genética Elevidys
Comunicados de imprensa
Terapia genética Belief BioMed BBM-D101 recebe aprovação IND da Administração Nacional de Produtos Médicos (NMPA)
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Popular
Perguntas frequentes sobre Elevidys usado para distrofia muscular de Duchenne
Guerreiro DMD
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26 de dezembro de 2024
Leitura obrigatória
Editoriais
Centros Credenciados de Duchenne (ADC) visam fornecer atendimento uniforme e atualizado para todas as pessoas que vivem com distrofia muscular de Duchenne
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Início do ensaio clínico de fase 3 da terapia genética RGX-202
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Entrada Therapeutics inicia ensaios clínicos na Europa para terapias de salto de exon 44 e exon 45