Entregar a proteína distrofina aos músculos afetados é um dos problemas mais difíceis na terapia genética para DMD. Pode ser possível produzir distrofina completa com tecnologia de nanopartículas lipídicas de última geração para tratamento mais eficaz da doença da distrofia muscular de Duchenne.
A terapia genética é administrada por meio de vírus adeno-associados. Mas, devido ao seu tamanho pequeno e ao tamanho do gene da distrofina, eles só podem transmitir microdistrofina, uma forma truncada do gene da distrofina.
Índice
O que são nanopartículas lipídicas?
Nanopartículas lipídicas, ou LNPs, são um novo tipo de veículo de entrega de genes que são capazes de transportar proteínas e ácidos nucleicos. Os LNPs atuais são baseados na biologia da doença humana e na química de lipídios e RNA, e foram desenvolvidos com base na experiência de lipossomos medicinais.
Um medicamento siRNA para amiloidose mediada por transtirretina, Onpattro, foi desenvolvido em 2018 usando LNPs. Uma vacinação foi necessária para conter o surto de COVID-19 que se seguiu. Isso atraiu muita atenção e contribuiu para o sucesso da fabricação de vacinas baseadas em LNP.
Vantagens das nanopartículas lipídicas
Estudos médicos e farmacológicos têm feito uso extensivo de nanopartículas baseadas em lipídios (LNPs), uma família muito versátil de nanocarreadores. Eles podem conter uma variedade de agentes medicinais para uma ampla gama de usos, incluindo anticorpos monoclonais, ácidos nucleicos e compostos minúsculos. [Leia mais: O que é mRNA Bobcat]
Os LNPs fornecem uma série de vantagens, incluindo a proteção de medicamentos contra a degradação in vivo, aumentando sua solubilidade e eficácia, facilitando a administração direcionada de medicamentos ao local da doença, controlando a liberação do medicamento e alterando a biodistribuição do medicamento. Esses nanocarreadores projetados têm o potencial de abordar várias desvantagens importantes dos produtos medicinais convencionais, incluindo biodisponibilidade limitada, suscetibilidade à degradação enzimática, efeitos colaterais fora do alvo e eficácia insuficiente.
As principais vantagens das nanopartículas lipídicas
- A possibilidade de readministração,
- Maior capacidade de embalagem,
- Produção em larga escala mais simples.
Como usar nanopartículas lipídicas na distrofia muscular de Duchenne
Após o sucesso notável das vacinas baseadas em mRNA contra a COVID-19, as nanopartículas lipídicas (LNPs) surgiram como um método essencial de administração de terapia genética não viral.
Sabe-se que usar AAVs para transferir informações genéticas em terapia genética não é muito eficaz porque mais vírus precisa ser administrado para que o tratamento seja eficaz. Nanopartículas lipídicas aumentam a transferência de material genético para dentro da célula ao se ligar a uma molécula que pode aderir às células musculares de forma mais eficaz.
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