A Insmed está se preparando para usar sua inovadora terapia genética, INS1201, para combater a distrofia muscular de Duchenne. A Insmed pretende iniciar os ensaios clínicos de Fase I para o INS1201 no primeiro semestre de 2025, após o FDA aprovar seu pedido de novo medicamento experimental (IND) em dezembro de 2024.
O que é a terapia genética Insmed INS1201?
O INS1201 tem como alvo o sistema nervoso central diretamente e é administrado intratecalmente, em contraste com o Elevidys, que precisa de injeção intravenosa sistêmica. Os problemas de segurança e eficácia com tratamentos genéticos sistêmicos devem ser abordados por esta estratégia de entrega focada.
A administração intratecal reduz drasticamente a dose necessária em dez a cinquenta vezes, prevenindo toxicidade sistêmica e efeitos fora do alvo ao concentrar a medicação onde ela é necessária. Apesar de obstáculos como lesão da medula espinhal, dano nervoso e risco de infecções, isso pode fornecer aos pacientes uma opção mais segura e possivelmente mais bem-sucedida, especialmente à luz de questões de segurança associadas às grandes dosagens de vetores virais utilizadas na terapia intravenosa.
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