Em 06 de março de 2025, a GenAssist Ltd (GenAssist), uma empresa pioneira em biotecnologia de edição genética especializada em medicamentos genômicos, tem o prazer de anunciar que recebeu autorização da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para seu pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) para GEN6050X, um medicamento de edição de base de primeira classe para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A GenAssist está planejando conduzir um estudo clínico global para o GEN6050X.
“A liberação do FDA do nosso primeiro IND é um marco significativo para nossa empresa. Ele valida a capacidade da nossa tecnologia de editor de base de citosina Targeted AID-mediated Mutagenesis (TAM) de atingir doenças antes consideradas intratáveis — ampliando a aplicação de corpo inteiro da tecnologia de edição genética. Como a segunda geração do CRISPR-Cas9, os editores de base oferecem imenso potencial com riscos significativamente menores de desvios do alvo.” disse o Dr. Chunyan He, CEO da GenAssist, “GenAssist é a primeira empresa a aplicar um medicamento de edição genética para indicação de DMD. [Leia mais: O que é Exon Skipping e como funciona?]
Ao reparar permanentemente o gene DMD mutado, a edição de base pode fornecer benefícios de longo prazo para pacientes com DMD. Estamos entusiasmados com o potencial deste programa para trazer novos tratamentos para pacientes e demonstrar a edição de genes como uma nova abordagem terapêutica para DMD. Além disso, o GenAssist está avançando outros programas de salto de exon DMD, que cobrem mais de 301 população DMD TP44T.”
