Elevidys, uma terapia genética para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) a partir do Sarepta Therapeutics, já está disponível para pacientes ambulatoriais, e a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA sugere que a suspensão voluntária seja suspensa. A investigação do FDA concluiu que o produto da terapia genética não teve nada a ver com a morte do menino de 8 anos.
A história da terapia genética da Sarepta, iniciada no início deste ano após o surgimento de graves problemas de segurança e fatalidades, tomou um novo rumo com a reviravolta regulatória. O FDA interveio e solicitou que a Sarepta suspendesse todas as entregas do tratamento nos EUA para pacientes ambulatoriais após a morte de um terceiro paciente – um homem de 51 anos que participava de um estudo de Fase I do medicamento para distrofia muscular de cinturas, que também utiliza um vetor AAV. O FDA então iniciou uma investigação após outra morte ser relatada na sexta-feira.
No entanto, em um comunicado sucinto divulgado na tarde de segunda-feira, o FDA sugeriu o levantamento da suspensão voluntária, permitindo que indivíduos ambulatoriais continuem tomando Elevidys. A Sarepta e as autoridades brasileiras concordaram com a agência que a morte mais recente do paciente brasileiro de oito anos foi provavelmente causada por uma gripe grave, e não pelo próprio produto de terapia genética. Trata-se de uma infecção que se agrava com a imunossupressão. – Leia mais: FDA Investigando a morte de um menino brasileiro de 8 anos que recebeu Elevidys –
Uma suspensão voluntária ainda está em vigor para pacientes não ambulatoriais, para os quais o FDA ainda não emitiu nenhuma recomendação após duas mortes relacionadas ao Elevidys.
