A Avidity Biosciences anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de Terapia Inovadora ao delpacibart zotadirsen (del-zota) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pessoas que vivem com mutações passíveis de salto do exon 44 (DMD44).
O Del-zota está atualmente sendo avaliado no estudo de extensão aberta EXPLORE44 de Fase 2 (EXPLORE44-OLE™) para pessoas que vivem com DMD44 e é o primeiro de vários AOCs que a empresa está desenvolvendo para DMD.
DMD é uma condição genética rara que se caracteriza por dano muscular progressivo e fraqueza devido à perda da proteína distrofina, que normalmente começa em uma idade muito jovem. Del-zota foi desenvolvido para fornecer oligômeros de morfolino fosforodiamidato (PMOs) ao músculo esquelético e ao tecido cardíaco para pular especificamente o exon 44 do gene da distrofina e permitir a produção de distrofina de comprimento quase total. – Leia mais: Avidity Biosciences anuncia dados positivos de Del-zota Topline mostrando melhorias consistentes e estatisticamente significativas na distrofina –
“A designação de Terapia Inovadora reforça ainda mais a valorização do FDA pelo significativo potencial do del-zota para tratar a causa subjacente da DMD44 e a necessidade urgente de trazer opções de tratamento inovadoras para a comunidade da DMD”, disse Steve Hughes, MD, diretor médico da Avidity. “Com as melhorias notáveis e consistentes que observamos em múltiplos biomarcadores, incluindo a distrofina, no estudo de Fase 1/2 do EXPLORE44, estamos focados em levar o del-zota às pessoas que vivem com DMD44 o mais rápido possível e continuamos no caminho certo para a submissão do BLA planejada para o final de 2025.”
No estudo de Fase 1/2 EXPLORE44®, concluído para pessoas com DMD44, o del-zota demonstrou aumentos estatisticamente significativos no salto de exon, um aumento substancial na produção de distrofina, uma redução significativa e sustentada nos níveis de creatina quinase para níveis próximos do normal, além de segurança e tolerabilidade consistentemente favoráveis. A Avidity planeja apresentar dados de linha de base e funcionais do estudo de Fase 2 EXPLORE44-OLE, em andamento e com inscrições completas, no quarto trimestre de 2025.
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A empresa continua em andamento para a submissão do BLA planejada para o final de 2025. Os preparativos comerciais da Avidity para um possível lançamento nos EUA do del-zota para DMD44 após a aprovação do FDA estão em andamento. O lançamento antecipado da Del-Zota estabelece a base para potenciais lançamentos sequenciais dos programas neuromusculares adicionais da Avidity para del-desiran na distrofia miotônica tipo 1 (DM1) e del-brax na distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD).
A designação de Terapia Inovadora é um processo criado para agilizar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos destinados a tratar uma condição grave e evidências clínicas preliminares indicam que o medicamento pode demonstrar melhora substancial em relação à terapia disponível em um ou mais desfechos clinicamente significativos.
Além de receber a designação de Terapia Inovadora, o del-zota recebeu anteriormente a designação de Órfão pelo FDA e pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e as designações de Doença Pediátrica Rara e Via Rápida pelo FDA para o tratamento de DMD44.
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