Pessoas de 3 a menos de 8 anos que não apresentem deleções nos éxons 8 e/ou 9 do gene DMD e que apresentem resultado negativo para anticorpos anti-AAVrh74 são elegíveis para usar ELEVIDYS. Esta é a primeira aprovação mundial que abrange pessoas com menos de quatro anos.
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Terapia genética ELEVIDYS aprovada no Japão
A Sarepta Therapeutics, líder em medicina genética de precisão para doenças raras, anunciou hoje que o Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão (MHLW) aprovou o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) sob o caminho de aprovação condicional e por tempo limitado no Japão.
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Exon 46-49 idade 12 anos
Nasıl faydanalanacağız bu durumdan sağlık bakanlığı aracılığıyla mı ne yapmamız gerekiyor
Türkiye Sağlık Bakanlığı'nın bu hususta bir şey yapabileceğini düşünmüyoruz.
Henüz Elevidys için Sarepta ya da Roche ile bir görüşmelerinin olmadığını düşünüyoruz.