Pessoas de 3 a menos de 8 anos que não apresentem deleções nos éxons 8 e/ou 9 do gene DMD e que apresentem resultado negativo para anticorpos anti-AAVrh74 são elegíveis para usar ELEVIDYS. Esta é a primeira aprovação mundial que abrange pessoas com menos de quatro anos.
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Terapia genética ELEVIDYS aprovada no Japão
A Sarepta Therapeutics, líder em medicina genética de precisão para doenças raras, anunciou hoje que o Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão (MHLW) aprovou o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) sob o caminho de aprovação condicional e por tempo limitado no Japão.
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