A eficácia do Elevidys no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) mostrou resultados promissores em estudos clínicos, mas os resultados são suficientes? O preço de $3 milhões é considerado proibitivo em todas as comunidades DMD e, infelizmente, muitas famílias estão tentando acessar o tratamento organizando campanhas individuais.
Hoje, discutiremos com o representante turco da DMD WarrioR suas opiniões sobre o Elevidys. Compartilharemos o que nosso representante turco escreveu para Sarepta e Roche sobre o Elevidys e quais respostas ele recebeu, sem comentários. Acreditamos que esta entrevista será de interesse para todos os pacientes com DMD e suas famílias no mundo. O quão bem o Elevidys é útil no tratamento de DMD? Ele vale 3 milhões de dólares americanos?
À medida que exploramos essas questões, esperamos fornecer clareza e percepção sobre os potenciais benefícios e desafios associados ao Elevidys. Nossa discussão também abordará as implicações mais amplas para o acesso a tratamentos inovadores para pacientes com DMD globalmente.
Nossas perguntas sobre Elevidys e as respostas que recebemos:
O Elevidys vale 3 milhões de dólares americanos?
Minha resposta para isso é: Não, esse preço é muito alto.
Quanto aumentará a expectativa de vida normal de uma criança que toma Elevidys?
Ninguém sabe a resposta para isso!
Por que você acha que a terapia genética Elevidys é cara?
Primeiro, deixe-me dizer que também sou pai de DMD. Digamos que, de alguma forma, eu tenha feito a terapia genética Elevidys. Por quanto tempo mais esse tratamento estenderá a vida do meu filho? Sarepta precisa responder a essa pergunta para que eu possa entender se vale 3 milhões de dólares americanos ou não.
Você tem alguma outra preocupação sobre o Elevidys?
Claro que há. Por exemplo, quanto os níveis de CK, AST, ALT diminuem em crianças que tomam Elevidys? Sarepta deve explicar isso em detalhes e de forma transparente.
O que você escreveu para Sarepta e Roche?
Como representante turco da DMDWarrior, primeiro enviei um e-mail detalhado para Sarepta. Perguntei quando a Roche solicitaria uma licença na Turquia. A Sarepta me respondeu no meu quinto e-mail, eu acho. Eles disseram que perguntariam à Roche sobre o problema e nos retornariam. Enquanto isso, nós, como uma equipe, tentamos marcar uma reunião com a Roche Turquia, mas não tivemos sucesso. Nunca recebemos uma resposta ou explicação da Sarepta durante esse processo.
O que eles responderam?
Nada!
Qual é a maior questão em sua mente?
A microdistrofina tem cerca de 30% do tamanho da distrofina não mutada.
Quando olhamos para os ensaios clínicos, Elevidys permite a produção de micro distrofina entre 30% e 40%. Mas não acho que esses dados sejam muito significativos. Ninguém sabe o quão eficaz isso é. Bem, de acordo com todos esses dados, esse tratamento vale 3 milhões de dólares americanos?
Por exemplo, se Elevidys fosse produzido 100% distrofina normal, talvez um custo de $3 milhões parecesse normal na indústria farmacêutica, mas Sarepta também afirma que Elevidys não é uma panaceia.
Você tem alguma pergunta que gostaria de fazer a Sarepta durante esta entrevista?
Sim.
Por quanto tempo esse tratamento manterá meu filho vivo?
Por que o tratamento de terapia genética Elevidys custa $3 milhões?
O que acontece com os níveis de CK, AST e ALT após receber Elevidys?
Por que eles não solicitam licenças em todos os países? [Ler mais]
Por que eles não respondem ao DMDWarrioR?
O que você acha do Ministério da Saúde do Chile expressar preocupações sobre a eficácia do Elevidys?
Sarepta precisa compartilhar todos os dados e explicar claramente por que esse tratamento custa $3 milhões.
Concordo com as declarações do Ministro da Saúde do Chile sobre este assunto. [Ler mais]
Você acha que o Elevidys receberá aprovação da Agência Europeia de Medicamentos (EMA)?
Todos querem que essa aprovação seja dada pelo EMA. Mas acho que os resultados clínicos não serão considerados suficientes. Na verdade, o motivo mais provável para a rejeição será o preço exorbitante. Além disso, há estudos sérios na Europa, e o EMA considerará a eficácia junto com o preço ao avaliar o Elevidys. [Ler mais]
O que você acha de outros ensaios clínicos?
Se você me perguntar minha opinião pessoal, a maioria deles será mais eficaz e mais barata que o Elevidys.
Atualmente, há estudos que produzem níveis mais altos de micro distrofina. Algumas empresas de pesquisa até dizem que tiveram sucesso em produzir distrofina normal.
Qual é a sua mensagem para aqueles que o seguem na Turquia?
Atualmente, há estudos significativos na Turquia, Rússia, China, França, Canadá e Japão.
Notícias desses estudos começarão a chegar à imprensa em breve.
Existe um estudo sobre DMD na Turquia?
Claro que há. Há pesquisadores muito valiosos na Turquia. Seus trabalhos estão progredindo rapidamente. Estamos acompanhando de perto e estamos em contato.
Talvez a surpresa venha da Turquia.
Gostaríamos de agradecer ao nosso amigo turco por compartilhar suas opiniões. Esperamos que o Elevidys e todas as outras opções de tratamento cheguem à Turquia e sejam cobertas pelo reembolso do estado.
