Belief BioMed relata liberação do FDA IND para o candidato à terapia genética BBM-D101 para distrofia muscular de Duchenne.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou um pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) para o candidato à terapia genética para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) da Belief BioMed (BBM), BBM-D101. A BBM é uma empresa de biotecnologia com visão de futuro que se concentra na criação de terapias genéticas inovadoras.
O objetivo desta pesquisa clínica aberta de dose única foi avaliar a segurança e a eficácia de uma única infusão intravenosa em pacientes com DMD entre 4 e 9 anos. Devido ao seu capsídeo modificado, o BBM-D101 é mais eficaz na transdução de tecido muscular. Como resultado, prevê-se que o BBM-D101 tenha boa segurança e a dosagem clínica sugerida é menor do que os produtos de terapia genética de vírus adenoassociado (AAV) comparáveis autorizados.
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