O comunicado à imprensa do Regenxbio afirmou que os resultados, provenientes de cinco pacientes no estudo AFFINITY DUCHENNE com idades entre seis e doze anos, mostraram "expressão consistente e robusta de microdistrofina". Os pacientes foram monitorados no estudo nove e doze meses após o tratamento.
De acordo com analistas da BMO Capital Markets, os resultados foram amplamente consistentes com o Elevidys, uma terapia genética para distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida pela Sarepta e inicialmente autorizada em junho de 2023. "Não acreditamos que a diferença de eficácia entre RGX-202 e Elevidys seja substancial ou possa gerar/comprovar resultados clínicos diferenciados, embora certas melhorias funcionais [com RGX-202] pareçam ligeiramente superiores às do Elevidys, dada a alta variabilidade entre pacientes/controle e a ausência do braço placebo", escreveram os analistas na manhã de 5 de junho. (Leia mais: Possíveis novas terapias genéticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne)
O principal objetivo do “AFFINITY DUCHENNE” é a segurança, com a expressão da microdistrofina servindo como um desfecho biomarcador. Nenhum efeito negativo significativo foi observado com o Regenxbio. Os analistas do BMO observaram que os pacientes em uso de RGX-202 recebem imunossupressores para reduzir esses efeitos colaterais, o que não ocorre com o Elevidys.
A Avaliação Ambulatorial North Star e os testes de função cronometrados, como tempo para ficar em pé, caminhada e corrida de 10 metros e tempo para subir, mostraram melhorias que superaram os controles externos de história natural, indicando que o RGX-202 "continua a demonstrar evidências de impacto positivo na trajetória da doença", de acordo com a empresa.
De acordo com os materiais apresentados pela empresa na leitura de dados, a Regenxbio planeja solicitar uma licença para produtos biológicos em meados de 2026 por meio do caminho de aprovação rápida da FDA, com vistas à aprovação no primeiro semestre de 2027.
Sarepta e Regenxbio são rivais ferozes no mercado de DMD. A Sarepta foi processada pela Regenxbio em 2020 por violar a patente de um método de cultura de células para terapia genética com vírus adeno-associado (AAV). Um distrito de Delaware decidiu a favor da Sarepta em 2024, declarando que o método de cultura de células não era patenteável.
Após a morte de um paciente em Elevidys em março devido a danos agudos no fígado, a segurança dos tratamentos genéticos da DMD tem sido alvo de intenso escrutínio (Sarepta relata morte de menino de 16 anos após terapia genética Elevidys). Embora o experimento do Regenxbio parecesse seguro, os analistas do BMO apontaram que a imunossupressão “pesada” tem seus próprios riscos e que o vetor viral utilizado pelo Regenxbio tem suas próprias preocupações com mortalidade.
