Na Reunião Anual da Academia Americana de Neurologia, que ocorreu em San Diego de 5 a 9 de abril de 2025, os resultados do estudo da terapia genética RGX-202 da RegenxBio — que atualmente está passando por testes clínicos para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) — foram avaliados.
Em meninos ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne, dois níveis de dose de terapia genética RGX-202 de administração única foram bem tolerados e resultaram em ganhos funcionais, de acordo com resultados preliminares. [NCT05693142]
Principais descobertas da terapia genética RGX-202
- O RGX-202 foi seguro e bem tolerado em todos os 12 pacientes em duas doses diferentes, sem eventos adversos graves.
- O tratamento levou a melhorias nos testes de função cronometrados em comparação a uma coorte de história natural.
Em uma pesquisa clínica de fase 1/2, Veerapandiyan e colaboradores avaliaram os resultados de segurança, eficácia e tolerabilidade de curto prazo do RGX-202, uma terapia genética experimental de administração única intravenosa para AAV expressa em microdistrofina, em um grupo de meninos ambulatoriais. [Leia mais: Ensaio de afinidade com Duchenne para terapia genética Rgx-202]
Doze meninos com idades entre um e doze anos que conseguiam andar sem ajuda, tinham diagnóstico geneticamente confirmado de distrofia muscular de Duchenne (DMD) e não apresentavam sinais de anticorpos antes de receber terapia genética foram incluídos no estudo de 12 meses.
Todos os participantes receberam administração terapêutica, uma biópsia muscular e uma avaliação da função muscular basal. Os participantes com 4 anos de idade ou mais foram submetidos a ressonâncias magnéticas cardíacas e esqueléticas.
Três meses após a administração, foi realizada uma biópsia muscular e avaliação da função muscular, com avaliações de acompanhamento planejadas em intervalos de seis, nove e doze meses.
O acompanhamento está previsto para durar até cinco anos, embora o prazo de avaliação do RGX-202 seja de doze meses, período durante o qual a segurança será verificada regularmente.
Dados provisórios mostram que nenhum dos 12 pacientes com DMD apresentou eventos adversos significativos ou eventos adversos graves de interesse para qualquer faixa etária em qualquer dose. Os únicos efeitos colaterais mencionados foram exaustão, náusea e vômito, todos os quais desapareceram com o tempo.
Além disso, quando comparado a uma coorte de história natural aos 9 meses no nível de dosagem dois e aos 12 meses no nível de dose um, os pesquisadores descobriram que a terapia com RGX-202 resultou em melhorias medidas pela mudança média na Avaliação Ambulatorial North Star e nos testes de função cronometrados.
Além disso, os dados demonstraram que o RGX-202 aumentou significativamente a expressão de microdistrofina na dose um em pacientes com idades entre 4 e 7 anos e na dose dois em pacientes com idades entre 1 e 3 anos.
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