De acordo com o anúncio feito pela Satellos Bioscience Inc., em um experimento conduzido em cães com DMD, foi visto que a distrofina foi produzida em níveis quase normais nos indivíduos com a terapia chamada SAT-3247. Esse desenvolvimento deu esperança às famílias que passavam por dias estressantes com a doença de Duchenne.
- A análise mostrou melhora na morfologia muscular e aumento nos níveis de regeneração em grupos musculares, incluindo diafragma, quadríceps e panturrilha.
- Não foram observados eventos adversos nem alterações significativas na hematologia ou na química clínica após quatro meses de tratamento oral diário com SAT-3247, a molécula pequena patenteada da Satellos.
- Dados a serem apresentados no Congresso Anual da World Muscle Society de 2024
Satellos Bioscience Inc. (“Satellos” ou a “Empresa”) (TSX: MSCL, OTCQB: MSCLF), uma empresa pública de biotecnologia que desenvolve novas abordagens terapêuticas de pequenas moléculas para melhorar o tratamento de doenças e distúrbios musculares, anunciou hoje uma apresentação de dados no 29º Congresso Anual da World Muscle Society, que ocorrerá de 8 a 12 de outubro de 2024, em Praga. A apresentação fornecerá uma visão geral dos principais dados coletados durante o estudo piloto aberto do SAT-3247 em um modelo canino de distrofia muscular de Duchenne (“Duchenne” ou “DMD”).
Um resumo inicial dos dados é apresentado abaixo. Após quatro meses de tratamento com SAT-3247:
- Os animais tratados apresentaram um retorno à função muscular próximo aos níveis de animais saudáveis, não doentes e da mesma idade, quando avaliados em comparação com dados históricos de comparação.
- Os animais apresentaram aumentos no Índice Regenerativo (RI) no diafragma, gastrocnêmio medial (panturrilha) e vasto lateral (quadríceps). Isso é um acréscimo às melhorias relatadas anteriormente no RI demonstradas no bíceps femoral.
- Não houve eventos adversos nem alterações significativas na hematologia ou na química clínica observadas.
- Foram observadas tendências para níveis mais baixos de creatina quinase, uma descoberta que pode ser consistente com um tratamento modificador da doença de Duchenne.
“Acreditamos que as melhorias observadas na regeneração e na força muscular para níveis próximos aos saudáveis dentro de quatro meses de tratamento, quando comparadas aos dados de história natural publicados e outras intervenções terapêuticas no modelo canino de DMD, são inovadoras”, disse Frank Gleeson, cofundador e CEO da Satellos Bioscience. “O modelo canino é considerado mais severo do que os modelos de camundongos e potencialmente representa um teste maior da utilidade de um tratamento para traduzir para humanos. Estamos em êxtase que o tratamento com nossa pequena molécula oral, SAT-3247, mostrou melhorias tão drásticas. Esses resultados altamente promissores reforçam nossa crença no potencial do SAT-3247 para oferecer um medicamento modificador significativo da doença para ajudar pacientes que vivem com Duchenne.”
O modelo canino de distrofia muscular representa um fenótipo clínico mais grave e reflete a progressão da doença observada em pessoas com DMD. Neste estudo piloto, cada animal (n=2) foi tratado por quatro meses com uma dose oral diária de SAT-3247. Este estudo piloto multiparâmetro mediu química clínica, hematologia, função muscular e incluiu um trabalho de histologia muscular em larga escala. A partir da histologia muscular, foi feito um cálculo do Índice Regenerativo (RI), uma medida do número de fibras musculares recém-regeneradas sobre o número de fibras musculares danificadas e morrendo.
Os dados deste estudo serão apresentados em um pôster intitulado “SAT-3247: Um inibidor de molécula pequena oral direcionado a AAK1, um efetor crítico da regeneração do músculo esquelético”. O pôster está disponível na página Eventos e apresentações do site da Satellos, localizado em ir.satellos.com.
