ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए जीन थेरेपी अनुसंधान में लगातार प्रगति हो रही है।. ऑरलैंडो में आयोजित एमडीए क्लिनिकल एंड साइंटिफिक कॉन्फ्रेंस में, फ्रांसीसी जीन थेरेपी संगठन Genethon ने नए दीर्घकालिक डेटा प्रस्तुत किए, जिसमें दिखाया गया कि इसकी प्रायोगिक थेरेपी GNT0004 उपचार के दो साल बाद भी नैदानिक लाभ बनाए रखती है।.
इन निष्कर्षों से ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित उन लड़कों में मोटर फंक्शन में सुधार, मांसपेशियों की क्षति के बायोमार्करों में कमी और एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल पर प्रकाश डाला गया है, जिन्होंने नैदानिक परीक्षण के पहले चरण के दौरान यह थेरेपी प्राप्त की थी।.
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GNT0004 नैदानिक परीक्षण के दो साल के परिणाम
इस अंतरराष्ट्रीय बहुकेंद्रीय अध्ययन में ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित 6 से 10 वर्ष की आयु के चलने-फिरने में सक्षम लड़कों को शामिल किया गया।.
खुराक बढ़ाने के चरण के दौरान, पांच मरीजों को यह थेरेपी दी गई:
- फ्रांस में चार मरीज
- यूनाइटेड किंगडम में एक मरीज
तीन मरीजों को 3×10¹³ vg/kg की चिकित्सीय खुराक दी गई, और उनके दीर्घकालिक अनुवर्ती डेटा नए विश्लेषण का आधार बनते हैं।.
दो साल बाद, अध्ययन से पता चला:
- मोटर कार्यप्रणाली में निरंतर सुधार
- मांसपेशियों की क्षति के बायोमार्करों में कमी
- रोग की धीमी प्रगति
- सुरक्षा संबंधी कोई गंभीर चिंता नहीं है
एनएसएए मोटर फंक्शन स्कोर में महत्वपूर्ण सुधार
चलने-फिरने में सक्षम मधुमेह रोग (डीएमडी) के रोगियों के लिए व्यापक रूप से उपयोग किए जाने वाले नैदानिक पैमाने, नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट (एनएसएए) का उपयोग करके मोटर कार्यक्षमता का मूल्यांकन किया गया। अधिक जानें: ड्यूशेन में नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट (एनएसएए)
मुख्य निष्कर्षों में निम्नलिखित शामिल हैं:
- दो साल में एनएसएए स्कोर में +9 अंकों का सुधार हुआ।
- प्रोपेन्सिटी स्कोर विश्लेषण के माध्यम से मिलान किए गए अनुपचारित रोगियों की तुलना में
- चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण माने जाने वाले 2.5 अंकों की सीमा से काफी ऊपर।
ये परिणाम बताते हैं कि GNT0004 उपचारित रोगियों में मोटर क्षमताओं में उल्लेखनीय सुधार या स्थिरता ला सकता है।.
चलने के परीक्षणों में सुधार
जीएनटी0004 से उपचारित रोगियों ने समयबद्ध चलने के आकलन में भी उल्लेखनीय सुधार दिखाया:
- उपचार न किए गए रोगियों की तुलना में 6-मिनट वॉक टेस्ट में +173 मीटर का अंतर देखा गया।
- 10 मीटर पैदल चलने के परीक्षण की गति में +0.95 मीटर/सेकंड की वृद्धि
इन कार्यात्मक सुधारों से संकेत मिलता है कि उपचारित बच्चों ने समय के साथ बेहतर गतिशीलता बनाए रखी।.
क्रिएटिन काइनेज (सीके) के स्तर में भारी कमी
शोधकर्ताओं ने मांसपेशियों की क्षति के एक महत्वपूर्ण बायोमार्कर, क्रिएटिन काइनेज (सीके) के स्तर में भी भारी गिरावट दर्ज की।. और पढ़ें: क्रिएटिन काइनेज (सीके) क्या है?
परिणामों से पता चला:
- दो वर्षों में सीके की औसत कमी लगभग 701टीपी156टी है।
- प्रत्येक रोगी के उपचार से पहले की प्रारंभिक स्थिति की तुलना में
एक मरीज पर तीन साल तक निगरानी रखने पर भी उसके सीके स्तर में स्थिरता बनी रही, जिससे पता चलता है कि इस थेरेपी का मांसपेशियों की कोशिका झिल्ली की स्थिरता पर लंबे समय तक चलने वाला प्रभाव हो सकता है।.
एमआरआई इमेजिंग से रोग की धीमी प्रगति दिखाई देती है।
क्वांटिटेटिव एमआरआई इमेजिंग से पता चला कि उपचारित रोगियों में मांसपेशियों का क्षरण धीमी गति से हो रहा था।.
शोधकर्ताओं ने निम्नलिखित अवलोकन किया:
- मांसपेशियों में वसा के अंश में 18% से अधिक का अंतर।
- प्राकृतिक इतिहास समूहों में अनुपचारित रोगियों की तुलना में
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में, वसा की अधिक मात्रा आमतौर पर रोग की प्रगति को दर्शाती है। वसा की कम मात्रा संरक्षित मांसपेशी ऊतक का संकेत देती है।.
अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल
अध्ययन में किसी भी गंभीर प्रतिकूल घटना की सूचना नहीं मिली, जिससे यह पुष्टि होती है कि उपचार को अच्छी तरह से सहन किया गया था।.
मरीजों को अस्थायी रूप से निवारक प्रतिरक्षा दमन दिया गया, जिससे जीन थेरेपी वेक्टर के प्रति प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं को कम करने में मदद मिली।.
शोध का महत्वपूर्ण चरण अब चल रहा है
नैदानिक परीक्षण के चल रहे महत्वपूर्ण चरण को निम्नलिखित द्वारा अधिकृत किया गया है:
- यूरोपीय औषधि एजेंसी (EMA)
- औषधि एवं स्वास्थ्य उत्पाद नियामक एजेंसी (एमएचआरए)
इस चरण में निम्नलिखित कार्य होंगे:
- 6 से 10 वर्ष की आयु के 64 चलने-फिरने में सक्षम लड़कों का नामांकन करें।
- यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित डिज़ाइन का उपयोग करें।
- 3×10¹³ vg/kg की चयनित खुराक का परीक्षण करें
गौरतलब है कि यह खुराक कुछ अन्य ड्यूशेन जीन थेरेपी परीक्षणों में इस्तेमाल की गई खुराक से कम है, जिससे सुरक्षा संबंधी लाभ मिल सकते हैं।.
और अधिक जानकारी प्राप्त करें: ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए संभावित आगामी नई जीन थेरेपी
ये परिणाम क्यों महत्वपूर्ण हैं?
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एक गंभीर आनुवंशिक विकार है जो डिस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है। इस बीमारी से मांसपेशियों का धीरे-धीरे क्षय होता है और चलने-फिरने की क्षमता कम हो जाती है।.
जीएनटी0004 जैसी जीन थेरेपी का उद्देश्य मांसपेशियों की कोशिकाओं में कार्यात्मक आनुवंशिक सामग्री पहुंचाना है, जिससे संभावित रूप से बीमारी के मूल कारण का समाधान हो सके।.
दो साल के परिणामों से पता चलता है कि GNT0004 निम्नलिखित कार्य कर सकता है:
- मोटर कार्यक्षमता में सुधार करें
- मांसपेशियों को होने वाले नुकसान को कम करें
- रोग की धीमी प्रगति
- एक प्रबंधनीय सुरक्षा प्रोफ़ाइल बनाए रखें
इस महत्वपूर्ण अध्ययन के आगे के परिणामों से यह निर्धारित होगा कि क्या यह चिकित्सा अंततः एक स्वीकृत उपचार विकल्प बन सकती है।.
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