Dyne Therapeutics ने घोषणा की है कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के रोगियों के उपचार के लिए DYNE-251 को ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्रदान किया है, जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी है। यह पदनाम चल रहे DELIVER क्लिनिकल परीक्षण के आंकड़ों पर आधारित है।
DYNE-251: ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम
"DYNE-251 के लिए यह ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम, अगली पीढ़ी की थेरेपी के रूप में इसकी क्षमता का प्रमाण है, जिसे DMD से पीड़ित व्यक्तियों में सार्थक कार्यात्मक सुधार लाने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जिनके लिए एक्सॉन 51 स्किपिंग से लगभग पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन का उत्पादन हो सकता है," डायन के मुख्य चिकित्सा अधिकारी, डॉ. डग केर ने कहा। "जैसा कि हमने पहले बताया है, DYNE-251 ने अठारह महीनों तक निरंतर कार्यात्मक सुधार प्रदर्शित किया है, जैसा कि उठने के समय और 95वें सेंटाइल स्ट्राइड वेग जैसे प्रमुख मापदंडों द्वारा आंका गया है। लगभग पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति का देखा गया स्तर रोगियों को संभावित रूप से सार्थक लाभ प्रदान करने की दिशा में एक महत्वपूर्ण कदम है।"
और अधिक जानें: ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए आगामी एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी
