La thérapie génique FDA, la seule approuvée pour la dystrophie musculaire de Duchenne, coûte beaucoup trop cher pour les familles. Les familles ne peuvent tout simplement pas se permettre ce prix prohibitif. Les fabricants devraient reconsidérer le prix des thérapies géniques contre la DMD. Selon une annonce de Généthon du 23 janvier, la collaboration avec Eukarÿs pourrait ramener le prix des thérapies géniques contre la DMD à un niveau raisonnable.
Eukarÿs, une société de biotechnologie qui a créé une technologie révolutionnaire qui augmente considérablement les rendements de la bioproduction, et Genethon, pionnier et leader dans la recherche et le développement de traitements géniques pour les maladies rares, ont annoncé aujourd'hui la conclusion d'un accord stratégique. Cette collaboration utilise la technologie C3P3 unique d'Eukarÿs, une nouvelle méthode d'expression de l'ARN messager (ARNm) dans les cellules de mammifères, pour réduire le coût de production des médicaments de thérapie génique.
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