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Thérapies par saut d'exon 51 à venir pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
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Quelles mutations sont susceptibles de provoquer le saut de l’exon 45 ?
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Le traitement par Eteplirsen (Exondys 51) ralentit considérablement le déclin de la fonction cardiaque dans la dystrophie musculaire de Duchenne
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PepGen suspend temporairement l'étude sur le saut de l'exon 51
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Entrada Therapeutics reçoit l'approbation de FDA pour commencer l'essai clinique du traitement par saut d'exon ENTR-601-44
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Guerrier DMD
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26 décembre 2024
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La protéine Fn14 pourrait protéger les cellules souches musculaires, offrant des perspectives prometteuses pour le développement de traitements contre la maladie de Duchenne