Des chercheurs de la faculté de médecine et du Collège des sciences et de l’ingénierie de l’Université du Minnesota ont découvert une nouvelle stratégie qui pourrait révolutionner le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). PNAS a récemment publié les résultats.
Grâce à une molécule synthétique hautement ramifiée appelée « polymère goupillon », conçue pour prévenir les dommages aux membranes des cellules musculaires, les chercheurs ont créé un traitement novateur. Cette méthode s'attaque directement à la cause sous-jacente de la DMD, à savoir la fragilité des membranes musculaires qui se dégradent sous l'effet du stress.
Table des matières
Qu'est-ce que le polymère pour goupillon ?
Les polymères en forme de brosse à bouteille (BBP) sont une classe de macromolécules ramifiées ou greffées avec des chaînes latérales polymères attachées à un squelette linéaire conduisant à des structures cylindriques ou en forme de ver. [1]
Une révolution dans les nouvelles thérapies
« Ce travail, rendu possible par une collaboration interdisciplinaire, établit une nouvelle classe de molécules synthétiques pour la protection des membranes musculaires, susceptible de révolutionner les thérapies innovantes contre la dystrophie musculaire », a déclaré Joe Metzger, PhD, titulaire de la chaire Maurice B. Visscher Endowed Land-Grant de physiologie, et professeur et directeur du département de biologie intégrative et de physiologie de la faculté de médecine de l'Université du Minnesota. « Nous espérons que ces travaux ouvriront la voie à un traitement clinique efficace pour les patients atteints de DMD. »
150 000 fois plus efficace
Cette étude a démontré que le polymère en forme de goupillon rétablissait la fonction musculaire environ 150 000 fois plus efficacement que les thérapies polymères actuelles. Testé sur des modèles précliniques de DMD, le traitement a protégé le cœur des maladies et des décès liés au stress tout en prévenant les lésions du diaphragme et des muscles des membres.
La DMD apparaissant dès la petite enfance, les chercheurs pensent que ce médicament pourrait contribuer au maintien de la force musculaire et à l'amélioration de la qualité de vie lorsqu'il est utilisé en association avec le dépistage néonatal de la DMD. D'autres maladies héréditaires ou acquises impliquant des lésions musculaires pourraient potentiellement bénéficier de ce traitement.
« Ce travail translationnel a combiné une ingénierie macromoléculaire innovante avec des expériences physiologiques perspicaces, reliant le Collège des sciences et de l'ingénierie et la faculté de médecine dans une collaboration interdisciplinaire inspirante », a déclaré Frank Bates, professeur régent au Département de génie chimique et de science des matériaux de l'Université du Minnesota.
Les travaux futurs se concentreront sur l’obtention de financements pour lancer des essais cliniques.
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
