Precision BioSciences, une société d'édition génétique au stade clinique utilisant sa nouvelle plateforme propriétaire ARCUS® pour développer des thérapies d'édition génétique in vivo pour des maladies présentant des besoins non satisfaits importants, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration américaine (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin à PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
« L'obtention de la désignation de médicament orphelin par FDA pour PBGENE-DMD souligne l'énorme besoin non satisfait et l'urgence de fournir des traitements sûrs qui améliorent significativement la fonction musculaire à long terme chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne », a déclaré Cindy Atwell, directrice du développement et des affaires chez Precision BioSciences. « Cette étape réglementaire s'appuie sur notre récente désignation de maladie pédiatrique rare et, combinée à nos données précliniques, nous inspire une confiance absolue pour faire avancer ce programme vers la phase clinique. Nous poursuivons nos échanges actifs avec FDA pour faire progresser PBGENE-DMD vers les étapes réglementaires, avec des données cliniques attendues pour 2026. »
Qu'est-ce que PBGENE-DMD ?
PBGENE-DMD est le programme de développement de Precision pour le traitement de la DMD. L'approche utilise deux nucléases ARCUS complémentaires délivrées via une administration unique dans un seul AAV pour exciser les exons 45-55 du gène de la dystrophine dans le but de restaurer la protéine dystrophine presque pleine longueur dans le corps pour améliorer les résultats fonctionnels. Le PBGENE-DMD est destiné à traiter plus de 60% de la population de patients atteints de DMD.
Lors d'études précliniques, le PBGENE-DMD a démontré sa capacité à cibler les principaux types de muscles impliqués dans la progression de la DMD et a produit des améliorations fonctionnelles significatives et durables dans un modèle murin humanisé de DMD. Le PBGENE-DMD a restauré la capacité de l'organisme à produire une protéine dystrophine fonctionnelle presque complète dans plusieurs muscles, notamment le tissu cardiaque et divers groupes musculaires squelettiques clés. De plus, le PBGENE-DMD a édité des cellules souches musculaires satellites, considérées comme essentielles à la durabilité à long terme et à une amélioration fonctionnelle soutenue.
