SonoThera présentera de nouvelles données lors de la conférence MDA 2025 démontrant le potentiel de la médecine génétique utilisant l'administration ciblée par ultrasons (UMD) dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
- De nouvelles données précliniques démontrent la capacité de la nouvelle technologie UMD non virale de SonoThera à délivrer des médicaments génétiques, permettant l'expression complète de la protéine dystrophine dans les muscles squelettiques, cardiaques et du diaphragme.
- L'approche non invasive de SonoThera est en cours de développement pour permettre une biodistribution large et hautement ciblée de divers médicaments génétiques sans restriction de taille, de manière sûre et redosable.
SonoThera, une société de biotechnologie dédiée au traitement de la cause profonde des maladies humaines en développant la prochaine génération de médicaments génétiques, a annoncé aujourd'hui qu'elle présenterait de nouvelles données lors de la conférence clinique et scientifique annuelle de la Muscular Dystrophy Association (MDA), qui se tiendra du 16 au 19 mars à Dallas, au Texas.
Transmission par ultrasons (AUM)
SonoThera développe la première plateforme de transfert de gènes non virale par ultrasons au monde, conçue pour surmonter les limites des autres approches de thérapie génique.
Les données précliniques mettent en évidence la capacité de l'administration par ultrasons (UMD) à exprimer des constructions génétiques non virales de manière redosable et durable, permettant l'expression complète de la dystrophine dans les muscles squelettiques, cardiaques et diaphragmatiques dans des modèles murins. SonoThera développe une approche exclusive, non virale et non invasive utilisant l'administration par ultrasons, qui permet une biodistribution large et hautement ciblée de divers médicaments génétiques sans restriction de taille de manière redosable, conçue pour être sûre, bien tolérée et rentable.
« Nous nous concentrons sur les défis importants qui restent à relever pour le traitement de la DMD, notamment l’incapacité à administrer la dystrophine complète, l’immunogénicité du vecteur viral, l’incapacité à améliorer la fonction motrice, l’incapacité à redoser, les problèmes de sécurité et, bien sûr, le coût élevé du traitement », a déclaré Kenneth Greenberg, PhD, PDG de SonoThera. « Nous pensons que l’UMD peut résoudre ces problèmes et le faire de manière non virale et non invasive. Nous sommes impatients de partager nos dernières données lors de la prochaine conférence de la MDA. »
