Terapia génica con distrofina
Mecanismo | Compañía | Droga | Estado |
|---|---|---|---|
Reemplazo del gen de la microdistrofina | Terapéutica Sarepta | Elevidys/SRP-9001 |  Aprobado |
Reemplazo del gen de la microdistrofina | Pfizer | PF-06939926 |  Interrumpido |
Reemplazo del gen de la microdistrofina | Genetón (Sarepta) | GNT-0004 |  Clínico |
Reemplazo del gen de la microdistrofina | RegenxBio | RGX-202 | Clínico |
Reemplazo del gen de la microdistrofina | Solid Biosciences | Sargento-001 | Clínico |
Reemplazo del gen de la microdistrofina | Solid Biosciences | Sargento-003 | Clínico |
Reemplazo del gen de la microdistrofina | Ultragenyx | UX810 |  Preclínico |
Reemplazo del gen de la microdistrofina | Insmed | INS1201 | Preclínico |
Reemplazo del gen de la microdistrofina | Belief BioMed | BBM-D101 | Preclínico |
Salto de exón de distrofina
Mecanismo | Compañía | Droga | Estado |
|---|---|---|---|
Oficina de Gestión de Proyectos | Terapéutica Sarepta | Exondys 51 (Exón 51) | Aprobación acelerada |
Oficina de Gestión de Proyectos | Terapéutica Sarepta | Vyondys 53 (Exón 53) | Aprobación acelerada |
Oficina de Gestión de Proyectos | Terapéutica Sarepta | Amondys 45 (Exón 45) | Aprobación acelerada |
Organización de las Naciones Unidas para la Educación, la Ciencia y la Cultura (PNOM) | Terapéutica Sarepta | SRP-5051 (Exón 51) | Interrumpido |
Organización de las Naciones Unidas para la Educación, la Ciencia y la Cultura (PNOM) | Terapéutica Sarepta | Exón 44, 45, 50, 52, 53 | Preclínico |
Oficina de Gestión de Proyectos | NS Farmacéutica | Viltepso (exón 53) | Aprobación acelerada |
Oficina de Gestión de Proyectos | NS Farmacéutica | NS-089/NCNP-02 (exón 44) | Clínico |
Oficina de Gestión de Proyectos | NS Farmacéutica | NS-050/NCNP-03 (exón 50) | Clínico |
Oficina de Gestión de Proyectos | NS Farmacéutica | Exón 51, 55, 45 | Preclínico |
ARNm pequeño AAV-U7 | Niños a nivel nacional | scAAV9.U7.ACCA (Exón 2) | Clínico |
Estereopuro-PN-ASO | Wave Life Sciences | WVE-N531 (exón 53) | Clínico |
Estereopuro-PN-ASO | Wave Life Sciences | Exón 44, 45, 51, 52 | Preclínico |
Anticuerpo-PMO | Biociencias de la avidez | AOC 1044 (Exón 44) | Clínico |
Anticuerpo-PMO | Biociencias de la avidez | Exón 45, 51 | Preclínico |
Anticuerpo-PMO | Terapéutica Dyne | DYNE-251 (Exón 51) | Clínico |
Anticuerpo-PMO | Terapéutica Dyne | Exón 44, 45, 53 | Preclínico |
Administración de Empresas (EDO-CPP) | PepGen | PGN-EDO51 (Exón 51) | Clínico |
Administración de Empresas (EDO-CPP) | PepGen | Exón 44, 45, 53 | Preclínico |
PPMO (escape endosómico) | Entrada Therapeutics | ENTR-601-44 (Exón 44) | Clínico |
PPMO (escape endosómico) | Entrada Therapeutics | Exón 45, 50, 51 | Preclínico |
PS-ASO | BioMarin Farmacéutica | BMN 351 (Exón 51) | Clínico |
AAV | Universidad Jiao Tong | LE051 (Exón 51) | Clínico |
Edición del gen de la distrofina
Mecanismo | Compañía | Droga | Estado |
|---|---|---|---|
Edición del genoma | Productos farmacéuticos Vertex | CRISPR/Cas9 | Preclínico |
Edición del genoma (exón 45-55) | Biografía de MyoGene | CRISPR/Cas9 | Preclínico |
Edición del genoma (exón 45-55) | Biociencias de precisión | Escisión mediada por ARCUS | Preclínico |
Edición del genoma (exón 50) | GenAssist | GEN6050X | Clínico |
Lectura del codón de parada de la distrofina
Mecanismo | Compañía | Droga | Estado |
|---|---|---|---|
Lectura del codón de parada | Terapéutica PTC | Atalureno | Aprobación condicional en la UE |
Lectura del codón de parada | Biociencia hC | Enfoque basado en ARNt | Preclínico |
Lectura del codón de parada | Biociencias Tevard | Enfoque basado en ARNt | Preclínico |
Antiinflamatorio
Mecanismo | Compañía | Droga | Estado |
|---|---|---|---|
Corticosteroides | Terapéutica PTC | Emflaza | Aprobado |
Corticosteroides | Catalizador/Santhera/ReveraGen | Vamorolona/AGAMREE | Aprobado |
Otros tratamientos
Mecanismo | Compañía | Droga | Estado |
|---|---|---|---|
Molécula oral | Satellos | SAT-3247 | Clínico |
Inhibidor de HDAC | Farmaco ital | Givinostato/Duvyzat | Aprobado |
Exosomas derivados del corazón | Terapéutica Capricornio | CAP-1002 | Clínico |
Estabilizador muscular | Terapéutica Edgewise | EDG-5506 | Clínico |
Inhibidor de la expresión de CD49d | Terapéutica antisentido | ATL1102 | Interrumpido |
Anticuerpo anti-IL1beta | Instituto de Investigación Infantil | Ilaris | Clínico |
Inhibidor de la sintetasa de PGD | Taiho Farmacéutica | TAS-205 | Clínico |
Inhibidor del receptor de tromboxano | Productos farmacéuticos Cumberland | Ifetroban | Clínico |
Molécula oral | Biofitis | BIO101 | Preclínico |
Terapia celular quimérica | Dystrogen Therapeutics | DT-DEC01 | Clínico |
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