Todo lo que debe saber sobre la terapia génica Genethon GNT0004 para la distrofia muscular de Duchenne
La fase fundamental del ensayo, cuyo inicio está previsto para el segundo trimestre de 2025, está siendo preparada por Genethon. ¿Qué es el gen Genethon?
5 investigaciones sobre DMD que deberías seguir en 2025
A pesar de los avances significativos que se han producido en los últimos diez años para los pacientes con DMD, todavía hay una demanda significativa sin satisfacer. Para satisfacer la necesidad,...
Roche anuncia nuevos resultados del estudio EMBARK de Elevidys en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Hoy, Roche reveló datos alentadores del segundo año del ensayo EMBARK, una investigación de fase III aleatorizada, doble ciego y mundial de Elevidys (delandistrógeno...
Miniórganos personalizados podrían acelerar el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Los oligonucleótidos antisentido personalizados (ASO) pueden acelerar los estudios sobre el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Cada año, decenas de miles de bebés nacen con enfermedades enigmáticas...
Nanopartículas lipídicas (LNP) de próxima generación para el tratamiento de la enfermedad de Duchenne
La administración de la proteína distrofina a los músculos afectados es uno de los problemas más difíciles de la terapia génica para la DMD. Puede ser posible...