El enfoque de células madre Satellos y SAT-3247 podría restaurar la regeneración muscular en la distrofia muscular de Duchenne.
Las intervenciones genéticas, como la omisión de exones o la terapia génica, tienen como objetivo compensar la pérdida de distrofina, pero no reemplazan la señal faltante...
El sistema inmunitario podría estar disminuyendo la eficacia de la terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne
Dado que los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) carecen de distrofina, reintroducirla a través de terapia genética puede hacer que el sistema inmunológico la confunda con...
El representante turco de DMD WarrioR comparte sus puntos de vista sobre la terapia genética Elevidys: ¿Es efectiva y por qué es costosa?
La eficacia del Elevidys en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) ha mostrado resultados prometedores en estudios clínicos, pero ¿son suficientes? El $3...
Durante Wave, Dyne, Regenxbio, Genethon y otros planean presentar la solicitud FDA; posibles problemas de seguridad en la enfermedad de Duchenne preocupan a los pacientes.
La distrofia muscular de Duchenne es una de las áreas terapéuticas que más ha avanzado en los últimos diez años. Sin embargo, estos avances suelen consistir en...
El Ministerio de Salud de Chile afirma que no hay evidencia clínica de mejoría con la terapia génica Elevidys.
La terapia génica Elevidys aún es vista con escepticismo por algunos países debido a su precio de 3 millones de dólares estadounidenses y la falta...