Satellos Bioscience Inc. ha anunciado un cambio en el criterio de valoración principal de eficacia de su ensayo clínico pediátrico de fase 2 BASECAMP, que evalúa Forazapadin en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), tras recibir comentarios de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ( FDA). La compañía ha seleccionado la fracción de grasa muscular medida mediante resonancia magnética como nuevo criterio de valoración principal de eficacia, en sustitución de la dinamometría.
Esta decisión se produce tras los alentadores resultados del estudio TRAILHEAD de fase 2 de la compañía en adultos con distrofia muscular de Duchenne (DMD), que demostró una reducción en la fracción de grasa muscular medida mediante resonancia magnética (RM) del músculo bíceps braquial.
Durante cinco meses de tratamiento con Forazapadin, los participantes del estudio TRAILHEAD mostraron una reducción media de 3,7 puntos porcentuales en la fracción de grasa del músculo bíceps braquial medida mediante resonancia magnética, pasando del 49,7 % al inicio del estudio al 46,0 % el día 140. Este hallazgo indica una mejora en la composición muscular.
Satellos también informó de un mayor esfuerzo total, una fuerza muscular estable y niveles más bajos de creatina quinasa (CK) en el estudio TRAILHEAD. El perfil de seguridad y tolerabilidad se mantuvo consistente con los datos previamente publicados. Estos hallazgos aportan observaciones clínicas adicionales, además de la reducción en la fracción de grasa muscular medida por resonancia magnética.
Ensayo de fase 2 de BASECAMP: Nuevo criterio de valoración principal
El estudio BASECAMP es un ensayo clínico global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase 2 que evalúa Forazapadin en 53 niños ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) de 7, 8 o 9 años de edad.
El estudio incluye un período inicial de tratamiento controlado con placebo de 12 semanas, seguido de un período de tratamiento activo de 36 semanas durante el cual todos los participantes reciben Forazapadin.
Tras las indicaciones de la FDA, el criterio de valoración principal de eficacia medirá ahora los cambios en la fracción de grasa del músculo vasto lateral mediante resonancia magnética. Los criterios de valoración secundarios y exploratorios evaluarán la calidad muscular, los resultados funcionales y los biomarcadores de regeneración muscular, incluido el Índice Regenerativo patentado de Satellos.
La fracción de grasa es una medida objetiva mediante resonancia magnética que cuantifica la proporción de grasa en el tejido muscular. En la distrofia muscular de Duchenne, el músculo sano se va reemplazando progresivamente por grasa, por lo que los cambios en la fracción de grasa muscular constituyen un indicador importante de la progresión de la enfermedad y de la composición muscular.
Satellos prevé publicar los resultados preliminares del período BASECAMP de 12 semanas controlado con placebo en el primer trimestre de 2027.
Forazapadin es un inhibidor oral de molécula pequeña de AAK1 en fase de investigación, diseñado para potenciar la capacidad natural del organismo para reparar y regenerar el músculo esquelético. Se está desarrollando como un posible tratamiento independiente de la distrofina para la distrofia muscular de Duchenne.
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