Keros Therapeutics anunció que presentó datos clínicos adicionales de su ensayo clínico de fase 1 de KER-065 en voluntarios varones sanos en la Reunión Anual 2025 de la Sociedad Estadounidense de Investigación Ósea y Mineral el sábado 6 de septiembre de 2025.
“Nos complace presentar datos adicionales que resaltan el amplio potencial terapéutico de KER-065, incluyendo su robusta actividad anabólica ósea”, afirmó Jasbir S. Seehra, presidente y director ejecutivo. “Estos datos siguen demostrando el potencial de KER-065 en la distrofia muscular de Duchenne, donde la pérdida ósea se produce como resultado de la debilidad muscular progresiva y el uso crónico de corticosteroides”.
Presentación clínica KER-065
Este ensayo clínico de fase 1 fue un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dos fases de escalada de dosis (dosis única y múltiple ascendente) en voluntarios varones sanos. Los objetivos principales de este ensayo fueron evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de KER-065. Las variables exploratorias incluyen evaluaciones del efecto farmacodinámico sobre el tejido óseo, adiposo, muscular, cardíaco y la fibrosis. Los datos iniciales de referencia de este ensayo se publicaron en marzo de 2025. Leer más –
Hasta el 29 de abril de 2025, fecha límite para los datos, el tratamiento con KER-065 fue generalmente bien tolerado en todas las dosis evaluadas. No se reportaron toxicidades limitantes de la dosis ni eventos adversos graves. Se observó un evento adverso de grado 4 relacionado con el tratamiento, consistente en niveles elevados de creatina quinasa, pero se consideró no relacionado con el tratamiento. La mayoría de los eventos adversos observados fueron de intensidad leve a moderada y se resolvieron.
Resultados adicionales de este ensayo, a la fecha límite de los datos, demostraron que el tratamiento con KER-065 resultó en:
- Cambios en los biomarcadores óseos de mayor formación ósea y menor resorción ósea que fueron consistentes con cambios a nivel tisular, como lo demuestran los aumentos observados en la densidad mineral ósea (“DMO”).
- Mejoras en la DMO de todo el cuerpo en el día 85 que se mantuvieron hasta el día 141 (tres meses después de la última dosis en las cohortes de dosis ascendentes múltiples), lo que sugiere un equilibrio entre la actividad de los osteoblastos y los osteoclastos.
- Aumento de la DMO de la columna lumbar después de tres dosis que se mantuvieron hasta el día 141
¿Qué es KER-065?
KER-065 es una nueva trampa de ligando compuesta por un dominio de unión a ligando modificado derivado del receptor de activina tipo IIA y del receptor de activina tipo IIB, que se fusiona a la porción del anticuerpo humano conocida como dominio Fc. KER-065 está diseñado para actuar como una trampa de ligando e inhibir los efectos biológicos de la miostatina y la activina A, dos ligandos que se comunican a través de los receptores de activina, para aumentar la regeneración del músculo esquelético, aumentar el tamaño y la fuerza muscular, reducir la grasa corporal, reducir la fibrosis del músculo esquelético y aumentar la resistencia ósea.
