La Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái inicia ensayos clínicos de la terapia de omisión del exón 51 LE051

The purpose of LE051 study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of LE051 intravenous therapy in DMD...

Translarna (Ataluren) Rechazado por EMA: Autorización de comercialización no renovada

En mayo de 2024, se anunció PTC Therapeutics que la Comisión Europea (CE) había decidido no adoptar la...

El representante turco de DMD WarrioR comparte sus puntos de vista sobre la terapia genética Elevidys: ¿Es efectiva y por qué es costosa?

La eficacia de Elevidys en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) ha mostrado resultados prometedores en estudios clínicos, pero...