Das National Center of Neurology and Psychiatry gibt die Veröffentlichung eines Forschungsberichts in Cell Reports Medicine bekannt, in dem die Ergebnisse einer von Prüfärzten initiierten Studie für NS-089/NCNP-02, bekannt als „Brogidirsen“, detailliert beschrieben werden. Diese innovative Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die gemeinsam mit Nippon Shinyaku Co., Ltd. entwickelt wurde, stellt einen bedeutenden Fortschritt in der Exon-44-Skipping-Therapie dar.
Wichtigste Ergebnisse:
- Brogidirsen zeigt in Studien mit DMD-Patienten eine dosisabhängige Dystrophin-Wiederherstellung.
- Eine hohe Dosis Brogidirsen erreichte in der DMD-Kohorte einen Dystrophinspiegel von 24,47% im Normbereich.
- Die Studie zeigte einen therapeutischen Nutzen mit stabiler oder verbesserter motorischer Funktion und einem günstigen Sicherheitsprofil ohne schwere Nebenwirkungen.
- Es wurden Serum-Biomarker für DMD identifiziert, darunter PADI2, TTN, MYOM2 und MYLPF.
- Brogidirsen zeigte eine hohe Wirksamkeit bei aus DMD-Urin gewonnenen Zellen, was die Ergebnisse von Versuchen am Menschen unterstützt.
Was ist Brogidirsen?
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) ist ein von Nippon Shinyaku und NCNP gemeinsam entdecktes Nukleinsäuremedikament und dürfte sich als Therapeutikum für DMD-Patienten mit Mutationen im Dystrophin-Gen eignen, bei denen Exon 44 übersprungen wird.
