Die Bereitstellung des Dystrophin-Proteins für die betroffenen Muskeln ist eines der schwierigsten Probleme bei der Gentherapie von DMD. Mithilfe der Lipid-Nanopartikel-Technologie der nächsten Generation könnte es möglich sein, vollständiges Dystrophin zu produzieren und damit die Duchenne-Muskeldystrophie wirksamer zu behandeln.
Die Gentherapie erfolgt über Adeno-assoziierte Viren. Aufgrund ihrer geringen Größe und der Größe des Dystrophin-Gens können diese Viren jedoch nur Mycrodystrophin übertragen, eine verkürzte Form des Dystrophin-Gens.
Inhaltsverzeichnis
Was sind Lipid-Nanopartikel?
Lipidnanopartikel oder LNPs sind eine neue Art von Gentransportmitteln, die sowohl Proteine als auch Nukleinsäuren transportieren können. Aktuelle LNPs basieren auf der Biologie menschlicher Krankheiten und der Chemie von Lipiden und RNA und wurden auf Grundlage der Erfahrungen mit medizinischen Liposomen entwickelt.
2018 wurde unter Verwendung von LNPs ein siRNA-Medikament gegen Transthyretin-vermittelte Amyloidose, Onpattro, entwickelt. Um den darauf folgenden COVID-19-Ausbruch einzudämmen, war eine Impfung erforderlich. Dies erregte große Aufmerksamkeit und trug zum Erfolg der LNP-basierten Impfstoffherstellung bei.
Vorteile von Lipid-Nanopartikeln
In der Pharmakologie und Medizin werden Lipid-basierte Nanopartikel (LNPs), eine sehr vielseitige Familie von Nanoträgern, bereits in großem Umfang eingesetzt. Sie können eine Vielzahl von Arzneimitteln für ein breites Anwendungsspektrum enthalten, darunter monoklonale Antikörper, Nukleinsäuren und winzige Verbindungen. [Weiterlesen: Was ist Bobcat-mRNA?]
LNPs bieten eine Reihe von Vorteilen, darunter den Schutz von Medikamenten vor dem Abbau in vivo, die Verbesserung ihrer Löslichkeit und Wirksamkeit, die Erleichterung der gezielten Verabreichung von Medikamenten an die Krankheitsstelle, die Kontrolle der Medikamentenfreisetzung und die Änderung der Medikamentenbioverteilung. Diese speziell entwickelten Nanoträger haben das Potenzial, mehrere große Nachteile herkömmlicher Arzneimittel zu beheben, darunter begrenzte Bioverfügbarkeit, Anfälligkeit für enzymatischen Abbau, unerwünschte Nebenwirkungen und unzureichende Wirksamkeit.
Die wichtigsten Vorteile von Lipid-Nanopartikeln
- Die Möglichkeit einer erneuten Verabreichung,
- Höhere Verpackungskapazität,
- Einfachere Produktion im großen Maßstab.
So verwenden Sie Lipid-Nanopartikel bei der Muskeldystrophie Duchenne
Nach dem bemerkenswerten Erfolg der mRNA-basierten COVID-19-Impfstoffe haben sich Lipidnanopartikel (LNPs) als wichtige Methode zur Verabreichung nicht-viraler Gentherapien herauskristallisiert.
Es ist bekannt, dass die Verwendung von AAVs zur Übertragung genetischer Informationen in der Gentherapie nicht sehr effektiv ist, da mehr Viren verabreicht werden müssen, damit die Behandlung wirksam ist. Lipidnanopartikel erhöhen die Übertragung von genetischem Material in die Zelle, indem sie an ein Molekül binden, das effektiver an Muskelzellen haften kann.
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