Sarepta Therapeutics gibt die Zulassung von ELEVIDYS, einer Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, in Japan bekannt

ELEVIDYS ist für Personen im Alter von 3 bis unter 8 Jahren zugelassen, die keine Deletionen in Exon 8 und/oder Exon 9 des DMD-Gens aufweisen und negativ auf Anti-AAVrh74-Antikörper getestet wurden. Dies ist die erste weltweite Zulassung für Personen unter 4 Jahren.

Personen im Alter von 3 bis unter 8 Jahren, die keine Deletionen in den Exonen 8 und/oder 9 des DMD-Gens aufweisen und negativ auf Anti-AAVrh74-Antikörper getestet wurden, können ELEVIDYS anwenden. Dies ist die erste weltweite Zulassung für Personen unter vier Jahren.

Mehr erfahren: Häufig gestellte Fragen zur Anwendung von Elevidys bei Muskeldystrophie Duchenne

Gentherapie ELEVIDYS in Japan zugelassen

Sarepta Therapeutics, der führende Anbieter auf dem Gebiet der Präzisionsgenetik für seltene Krankheiten, gab heute bekannt, dass das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) ELEVIDYS (Delandistrogenmoxeparvovec) im Rahmen des bedingten und zeitlich begrenzten Zulassungsverfahrens in Japan zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen hat.

Mehr lesen: Wird Elevidys die Zulassung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) erhalten?

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3 Kommentare

    • Türkiye Sağlık Bakanlığı'nın bu hususta bir şey yapabileceğini düşünmüyoruz.
      Henüz Elevidys için Sarepta ya da Roche ile bir görüşmelerinin olmadığını düşünüyoruz.

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