Sarepta bekräftigte den Gesamtnettoproduktumsatz von $3,0 Milliarden im Jahr 2025
Während Kinder und Familien, die an der Muskeldystrophie Duchenne leiden, auf sinkende Medikamentenpreise warten, hat Sarepta seine Gewinnprognose für 2025 bekannt gegeben. Wie viel...
Wave Life Sciences kündigt Pläne für Exon 53-Skipping-Studie im Jahr 2025 an
Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD), Huntington-Krankheit (HD), Fettleibigkeit und Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) gehören zu den wichtigsten ungedeckten medizinischen Bedürfnissen, die das Unternehmen anstrebt …
Edgewise Therapeutics gibt Pläne für 2025 bekannt
Edgewise Therapeutics hat seine Pläne für 2025 zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne bekannt gegeben. In einer Erklärung erklärte das Unternehmen, dass es Sevasemten priorisieren werde. Sevasemten ist ein...
Dyne Therapeutics gibt Pläne für DYNE-101 in DM1 und DYNE-251 in DMD bekannt
Dyne Therapeutics gab während einer Investorenveranstaltung am 10. Januar 2025 positive klinische Daten für seine Therapien DYNE-101 und DYNE-251 bekannt. DYNE-101 für myotone Dystrophie...
Avidity Biosciences bereitet sich auf die BLA-Einreichung und Kommerzialisierung von drei Programmen für seltene Muskelerkrankungen im Jahr 2025 vor
Avidity Biosciences, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung einer neuen Klasse von RNA-Behandlungen widmet, die als Antikörper-Oligonukleotid-Konjugate (AOCsTM) bekannt sind, gab heute seine... bekannt.