Wird Elevidys die Zulassung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) erhalten?
Elevidys, eine von Sarepta Therapeutics entwickelte Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), wird derzeit von Aufsichtsbehörden in ... geprüft.
Türkische DMD-Patienten, die für eine Exon 51-Skipping-Behandlung (Eteplirsen) in Frage kommen, fordern ihre Medikamente beim Gesundheitsministerium an
Die DMD Dayanisma Community, die von Familien von Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie gegründet wurde und von vielen DMD-Patienten in der Türkei unterstützt wird, möchte Kinder, die …
In welchen Ländern ist Elevidys zugelassen? Ist Elevidys in Europa zugelassen?
Elevidys ist die weltweit einzige zugelassene Gentherapie für die Muskeldystrophie Duchenne und erhielt im Juni 2023 in den USA eine beschleunigte Zulassung.
Das erste Mädchen der Welt, das eine Elevidys-Gentherapie erhält: Raniya Scott
Als Raniya Scott gerade zwei Jahre alt war, veränderte sich ihre Welt mit einer unerwarteten Diagnose: Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), eine Gruppe von Krankheiten, die …