Ziel dieser prospektiven Beobachtungsstudie (NCT07127978) ist die Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und funktionellen Ergebnisse bei DMD-Patienten, die erstmals orales Duvyzat (Givinostat) einnehmen oder die Therapie innerhalb der letzten sechs Monate im Rahmen der klinischen Standardversorgung in den USA begonnen haben. Bei einer 24-monatigen Einschreibungsphase und einer Nachbeobachtung von mindestens zwei Jahren wird die Studie für die ursprünglich rekrutierten Patienten voraussichtlich bis zu fünf Jahre dauern.
Mehr erfahren: Was ist Duvyzat (Givinostat)?
An der Studie nehmen 300 Teilnehmer teil (180 nicht gehfähige und bis zu 120 gehfähige Patienten). Die Teilnehmer werden mindestens zwei Jahre lang beobachtet, wobei die Daten bei routinemäßigen klinischen Besuchen erhoben werden. Die Beurteilung umfasst Laborparameter (z. B. Thrombozytenzahl, Triglyceride), Herz- und Lungenfunktion, patientenberichtete Ergebnisse sowie Skalen zur motorischen Funktion wie das North Star Ambulatory Assessment (NSAA) und die Performance of Upper Limb (PUL)-Skala.
Duvyzat (Givinostat) Studie – NCT07127978 –
In dieser Studie werden die praktischen Erfahrungen mit Givinostat bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie ausgewertet.
Studienbeginn (voraussichtlich): 2025-09-15
Primärer Abschluss (geschätzt): 2030-06-30
Studienabschluss (geschätzt): 2030-07-30
Anzahl der Teilnehmer (geschätzt): 300
Studientyp: Beobachtung
Standorte: Noch keine Standortdaten.
Studienberechtigte Altersgruppen: 6 Jahre und älter (Kind, Erwachsener, älterer Erwachsener)
Wichtigste Ein- und Ausschlusskriterien. – NCT07127978 –
