Die Wirksamkeit von Elevidys bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) hat in klinischen Studien vielversprechende Ergebnisse gezeigt. Doch reichen diese Ergebnisse aus? Der Preis von $3 Millionen gilt in allen DMD-Gemeinschaften als unerschwinglich, und leider versuchen viele Familien, durch individuelle Kampagnen Zugang zur Behandlung zu erhalten.
Heute besprechen wir mit dem türkischen Vertreter von DMD WarrioR seine Ansichten zu Elevidys. Wir teilen Ihnen mit, was unser türkischer Vertreter zu Elevidys an Sarepta und Roche geschrieben hat und welche Antworten er erhalten hat – ohne Kommentar. Wir denken, dass dieses Interview für alle DMD-Patienten und ihre Familien weltweit von Interesse sein wird. Wie nützlich ist Elevidys bei der Behandlung von DMD? Ist es 3 Millionen US-Dollar wert?
Mit der Untersuchung dieser Fragen möchten wir Klarheit und Einblicke in die potenziellen Vorteile und Herausforderungen von Elevidys schaffen. Unsere Diskussion wird auch die weiteren Auswirkungen auf den Zugang zu innovativen Behandlungen für DMD-Patienten weltweit berühren.
Unsere Fragen zu Elevidys und die Antworten, die wir erhalten haben:
Ist Elevidys 3 Millionen US-Dollar wert?
Meine Antwort darauf ist: Nein, dieser Preis ist zu hoch.
Um wie viel erhöht sich die normale Lebenserwartung eines Kindes, das Elevidys einnimmt?
Niemand kennt die Antwort darauf!
Warum ist die Elevidys-Gentherapie Ihrer Meinung nach teuer?
Zunächst einmal möchte ich betonen, dass ich selbst ein DMD-Elternteil bin. Nehmen wir an, ich hätte die Elevidys-Gentherapie bekommen. Wie lange wird diese Behandlung das Leben meines Kindes verlängern? Sarepta muss diese Frage beantworten, damit ich weiß, ob sie 3 Millionen US-Dollar wert ist oder nicht.
Haben Sie weitere Bedenken bezüglich Elevidys?
Natürlich gibt es das. Wie stark sinken beispielsweise die CK-, AST- und ALT-Werte bei Kindern, die Elevidys einnehmen? Sarepta sollte dies detailliert und transparent erklären.
Was haben Sie Sarepta und Roche geschrieben?
Als türkischer Vertreter von DMDWarrior schickte ich zunächst eine ausführliche E-Mail an Sarepta. Ich fragte, wann Roche eine Lizenz in der Türkei beantragen würde. Sarepta meldete sich, glaube ich, bereits nach meiner fünften E-Mail. Sie sagten, sie würden Roche zu dem Problem befragen und sich dann bei uns melden. In der Zwischenzeit versuchten wir als Team erfolglos, einen Termin mit Roche Türkei zu vereinbaren. Wir erhielten während dieses Prozesses weder eine Antwort noch eine Erklärung von Sarepta.
Was haben sie geantwortet?
Nichts!
Was ist die größte Frage, die Sie beschäftigt?
Mikro-Dystrophin hat etwa 30% der Größe von nicht mutiertem Dystrophin.
Klinische Studien zeigen, dass Elevidys die Produktion von Mikrodystrophin zwischen 30% und 40% ermöglicht. Ich halte diese Daten jedoch für wenig aussagekräftig. Niemand weiß, wie effektiv das ist. Ist diese Behandlung all diesen Daten zufolge 3 Millionen US-Dollar wert?
Wenn beispielsweise Elevidys aus 100% normalem Dystrophin hergestellt würde, wären Kosten von $3 Millionen in der Pharmaindustrie normal, Sarepta weist jedoch auch darauf hin, dass Elevidys kein Allheilmittel ist.
Haben Sie Fragen, die Sie Sarepta im Rahmen dieses Interviews stellen möchten?
Ja.
Wie lange wird diese Behandlung meinen Sohn am Leben erhalten?
Warum kostet die Elevidys-Gentherapiebehandlung $3 Millionen?
Was passiert mit den CK-, AST- und ALT-Werten nach der Verabreichung von Elevidys?
Warum beantragen sie nicht in allen Ländern Lizenzen? [Mehr lesen]
Warum antworten sie nicht auf DMDWarrioR?
Was halten Sie von den Bedenken des chilenischen Gesundheitsministeriums hinsichtlich der Wirksamkeit von Elevidys?
Sarepta muss alle Daten offenlegen und klar erklären, warum diese Behandlung 166 Billionen TP3 kostet.
Ich stimme den Aussagen des chilenischen Gesundheitsministers zu dieser Angelegenheit zu. [Mehr lesen]
Glauben Sie, dass Elevidys die Zulassung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) erhalten wird?
Jeder wünscht sich eine Zulassung für EMA. Ich denke jedoch, dass die klinischen Ergebnisse nicht ausreichen werden. Der wahrscheinlichste Grund für eine Ablehnung dürfte der exorbitante Preis sein. Darüber hinaus gibt es in Europa seriöse Studien, und EMA wird bei der Bewertung von Elevidys neben der Wirksamkeit auch den Preis berücksichtigen.Mehr lesen]
Was halten Sie von anderen klinischen Studien?
Meiner persönlichen Meinung nach sind die meisten davon effektiver und günstiger als Elevidys.
Es gibt derzeit Studien, die höhere Konzentrationen von Mikrodystrophin produzieren. Einige Forschungsunternehmen behaupten sogar, es sei ihnen gelungen, normales Dystrophin zu produzieren.
Was ist Ihre Botschaft an Ihre Anhänger in der Türkei?
Derzeit gibt es bedeutende Studien in der Türkei, Russland, China, Frankreich, Kanada und Japan.
Die Nachrichten über diese Studien werden bald in der Presse erscheinen.
Gibt es in der Türkei eine Studie zu DMD?
Natürlich. In der Türkei gibt es sehr wertvolle Forscher. Ihre Arbeiten schreiten zügig voran. Wir verfolgen die Entwicklung sehr aufmerksam und stehen in Kontakt.
Vielleicht kommt die Überraschung aus der Türkei.
Wir danken unserem türkischen Freund für seinen Erfahrungsaustausch. Wir hoffen, dass Elevidys und alle anderen Behandlungsmöglichkeiten auch in der Türkei Anwendung finden und von der staatlichen Kostenerstattung abgedeckt werden.
